一项新研究在《人类基因治疗》杂志上发表了基于机器学习（ML）的模型，该模型可以作为耗时的体外实验的替代方法，以提高腺相关病毒（AAV）衣壳在基因治疗中的适应性，从而降低患者的治疗成本。 基因治疗是一种通过纠正或替换有问题的基因来治疗或预防疾病的创新疗法。然而，这项技术面临的一个重要挑战是制造成本高，使得治疗费用昂贵。AAV衣壳是基因治疗中常用的载体，其高产率或高适应性能够有效降低生产成本，从而降低治疗费用。因此，开发更高适应性的AAV衣壳成为关键策略。 来自法国制药巨头Sanofi的研究团队Christian Mueller及其合作者描述了一种先进的机器学习模型——衣壳蛋白语言模型（CAP-PLM）。该模型可以根据AAV2衣壳单体的氨基酸序列预测其适应性。研究人员表示：“通过结合蛋白语言模型（PLM）和经典机器学习技术，我们的模型在预测衣壳适应性方面达到了显著的高准确度（皮尔逊相关系数为0.818）。重要的是，对完全独立的数据集进行的测试证明了该模型的鲁棒性和通用性，即使是在多突变AAV衣壳上也同样有效。” 这一技术突破使得基因治疗的开发更加经济高效。传统的衣壳优化方法通常依赖于定向进化和理性设计，这些方法耗时且成本高昂。相比之下，基于AI的方法不仅能够系统地和全面地进行衣壳优化，还能显著降低成本。 研究团队表示，这一模型可以在实验前准确预测AAV2衣壳突变体的表现，从而减少大量不必要的实验室工作。对于基因治疗领域而言，这不仅提升了研发效率，还为未来的临床应用打开了新的可能性。下一步，研究团队计划进一步优化该模型，并测试其他AAV血清型，以拓展其应用范围。 业内人士评论称，这一研究是对基因治疗领域的重要贡献。Thomas Gallagher博士，来自马萨诸塞大学查诺医学院的《人类基因治疗》杂志主编，表示：“AI在衣壳工程中的应用是一个令人兴奋的发展方向，它比传统的定向进化和理性设计方法更加系统、全面和经济。Wu等人的研究为基因治疗领域开发AI工具迈出了重要的一步。” Sanofi是一家全球领先的制药公司，专注于创新药物的研发和生产。公司致力于使用先进的技术，包括AI和机器学习，来攻克医学难题并改善患者的生活质量。