バイオ医薬品企業のラコビナ・セラピューティクス（Rakovina Therapeutics）は、2025年11月19～23日にホノルルで開催された神経腫瘍学会（SNO）年次会議で、AIを活用した新薬候補の前臨床データを発表した。同社は、AI生成型プラットフォーム「Enki™」（Variational AI開発）を用いて、中枢神経系（CNS）に効果的に届くATR/mTOR二重阻害剤の設計に成功。この化合物は、PTEN欠損型腫瘍に特有の代謝・増殖経路を同時に標的とし、従来のATR阻害剤ではCNSへの到達が不十分だったという課題を克服した。 PTEN遺伝子の欠損は、肺がん、乳がん、卵巣がん、黒色腫など、脳転移リスクの高いがんにおいて頻度が高く、mTOR経路が治療抵抗性を引き起こす重要な要因となる。ラコビナは、Enki™で仮想的に138種類の化合物を設計し、そのうち43種を合成。評価結果では、複数の候補が1μMでATR活性の50％以上を阻害し、臨床開発中のceralasertibやtuvusertibなどと同等以上に高い阻害力を持つことが確認された。さらに、マウスでの薬物動態評価で、血脳関門を通過する能力（CNS暴露）が確認され、代謝安定性と良好な耐容性も示された。 同社のマッドス・ダウガード最高科学責任者は、「AIがCNS透過性を持つATR/mTOR二重阻害剤を設計したのは世界初」と強調。PTEN欠損腫瘍の難治性と脳転移リスクに応える画期的なアプローチとして、AIの力の可能性を示した。同社の執行役員会長ジェフリー・バッハも、バンクーバー前立腺センターとの連携により、AIと臨床的応用の融合が、未被災領域の治療に貢献する可能性を実証したと評価した。 本成果は、AIを活用した新薬創出の実用化の前進を示すもので、今後、ラコビナはこの候補化合物のさらなる開発を進める予定。