ロサンゼルスにあるローレンス・リバモア国立研究所（LLNL）を中心とした研究チームが、人工知能（AI）と米国の軍人健康記録を活用し、筋萎縮性側索硬化症（ALS）の治療薬の新たな可能性を発見しました。この研究は医学誌「ザ・ランセット・デジタルヘルス」に掲載され、既存の薬剤が ALS 患者の生存期間を延ばす可能性を示唆しています。研究チームは、2009 年から 2019 年にかけて Veterans Health Administration で診療を受けた ALS と診断された 1 万 1000 人以上の米軍退役軍人の医療記録を分析しました。統計的推論手法と機械学習を組み合わせた独自の手法により、162 種類の薬剤を評価し、他の病気に処方されていた薬剤で生存率に有意な差異をもたらすものを特定しました。スタンフォード大学医学部や米国退役軍人省 Palo Alto 保健システム、カリフォルニア大学ロサンゼルス校（UCLA）との共同研究です。研究の動機となったのは、2022 年に承認された薬「Relyvrio」が大規模な追跡試験で有効性が示せず 2024 年に市場から撤退したという最近の薬物開発の失敗でした。これにより、伝統的な臨床試験とは異なる発見経路への関心が高まりました。チームは、データのバイアスや交絡因子を考慮しながら因果効果を特定する「因果推論」に焦点を当てました。その結果、27 種類の薬剤が死亡率リスクの統計的に有意な変化と関連していることが判明しました。特に、スタチン、ホスホジエステラーゼ 5 型阻害薬、アルファアドレナリン拮抗薬といった同じ治療カテゴリの複数の薬剤が、延命効果で類似の傾向を示しました。この一貫性は、これらの薬剤が ALS の進行を遅らせる可能性が高いことを強く示唆しています。さらに、UCLA とスタンフォードが開発したタンパク質相互作用解析ツール「PathFX」を用いたネットワーク解析では、特定された薬剤が共通の細胞内タンパク質経路に収束していることが示され、ALS 研究における新たな分子標的が明らかになりました。チームのプリヤディップ・レイ principal investigator は、これらの発見が即座に臨床的恩恵を証明するものではないが、今後の検証に向けた確固たる基盤を提供すると強調しています。現在、チームはデータ共有の制限を回避するため、同様の分析を可能にするソフトウェアパイプラインをオープンソース化して公開する予定であり、世界中の研究者が自らのデータセットに応用できる環境を整えています。