AI創薬、次世代開発に1000倍のデータ不足と警告

機械学習の先駆者でAI医薬品開発企業insitro創業者のDaphne Koller氏が、a16z Newsに寄稿し、AI創薬が直面するデータ不足と臨床検証の課題を指摘した。Koller氏は生成AIによる分子設計の進歩を評価しつつも、候補化合物の90％以上が臨床で失敗する主因は誤った生物学的仮説、すなわちターゲット選定のミスにあると分析する。AIが医薬品開発に効果を発揮するには、単なる相関関係ではなく因果関係を検証する攪乱実験データが不可欠であり、現状の観測データと完全な生物学因果モデルの構築には約1000倍の規模差があると試算する。 業界動向でも同様の認識が定着している。Nature Reviews Drug DiscoveryはAI手法の臨床転化証拠が限定的と指摘し、Google DeepMind系Isomorphic Labsも人体試験開始を2026年へ延期した。資金投入は活発ながら、資本市場の期待を臨床実証が追いついていない状況だ。insitroは外部候補薬の導入を拒み、独自データ基盤と自動化実験設備で堅実な検証ルートを貫く。AI創薬は今後、単なるアルゴリズム競争から標準化データ生産基盤、自律型実験システム、創薬専門家とデータサイエンティストの融合組織への転換を迫られている。焦点は分子生成から疾患再分類と患者層別化へ移行し、長期の臨床サイクルに対応する資金体制と学際的な科学文化の構築が成否を分ける鍵となる。