AI設計タンパク質がRNA輸送キャリアを開発

ヘルムホルツ・ミュンヘンとミュンヘン工科大学（TUM）の研究チームは、生成AIを活用して設計されたタンパク質構造体を基盤とした次世代RNA輸送体STV-C8の開発に成功したと発表した。本研究は学術誌Natureに2026年掲載された。既存のウイルスベクターや脂質ナノ粒子には配送効率や標的選択性の課題が存在した。同チームは機能性タンパク質構築塊とAI設計の構造タンパク質を組み合わせ、自然界に存在しない幾何学形状を有する輸送体を作成した。 100種以上のバリアント試験において、非天然形状を採るSTV-C8が最も高い性能を示した。細胞培養実験では既存技術群を上回る転移効率を発揮し、同等のタンパク質発現を得るためのRNA投与量を大幅に削減した。異なるRNA積載や細胞指向性の調整も確認された。動物実験では、マウスへの静脈投与で肺臓への特異的なRNA発現を実現し、免疫・毒性反応は観測されなかった。さらにブタの筋肉内へのCRISPR-Cas9システム導入実験では、デュシェンヌ型筋ジストロフィー関連のジストロフィン遺伝子欠損部位の除去に成功している。 研究チームは本技術が特定の疾患や標的細胞に柔軟に対応できるプラットフォームであるとの見解を示した。臨床応用に向けては細胞特異的ターゲティングと体内分布の最適化が残課題だが、開発陣は本技術をスピンオフ企業へと移管し、医療応用に向けた開発を加速させる方針である。