Revvity und Profluent haben eine strategische Zusammenarbeit angekündigt, um eine künstlich intelligente, auf Adenin-Deaminasen basierende Base-Editing-Plattform namens Pin-point zu entwickeln. Durch die Kombination von Revvitys etabliertem Pin-point™-System – einer modularen Plattform für präzise Genbearbeitung – mit künstlich intelligenz-gesteuerten Enzymen von Profluent soll ein hochpräzises, sichereres und anpassungsfähiges Werkzeug für therapeutische Anwendungen entstehen. Die neue Konfiguration ermöglicht gezielte Einzel-Nukleotid-Editierungen ohne „Bystander-Editing“ (unbeabsichtigte Nebenänderungen), was die Sicherheit und Reproduzierbarkeit entscheidend erhöht. Besonders hervorzuheben ist die Fähigkeit, ultra-niedrige Mengen Deaminase einzusetzen, während gleichzeitig klinisch relevante Editier-Effizienz und reduzierte Off-Target-Effekte erzielt werden. Dr. Michelle Fraser, Leiterin der Abteilung Zell- und Gen-Therapien bei Revvity, betont die Vorteile der modularen Architektur des Pin-point-Systems: „Bislang waren Adenin-Base-Editoren durch traditionelle Protein-Engineering-Methoden eingeschränkt. Mit Profluent können wir nun maßgeschneiderte Editierlösungen anbieten, die gezielt Krankheitsmutationen adressieren, ohne unerwünschte Genomänderungen zu riskieren.“ Die AI-gegenbasierte Protein-Design-Plattform von Profluent ermöglicht es, Enzyme von Grund auf neu zu konzipieren – ohne Abhängigkeit von natürlichen Vorlagen und deren Lizenzbeschränkungen. Dies ermöglicht schnellere Iterationen und therapeutische Präzision. Die Kooperation baut auf früheren Erfolgen auf, darunter die Integration von Profluent’s OpenCRISPR™-Nuklease in das Pin-point-System, die kürzlich in Nature publiziert wurde. Jetzt wird die Plattform durch eine Auswahl von AI-optimierten Adenin-Deaminasen erweitert, die als gebündelte Lizenzen von Revvity angeboten werden. Damit wird die Anzahl der behandelbaren genetischen Erkrankungen signifikant erweitert, und die Entwicklung von Therapien beschleunigt. Die neue Plattform wird auf der ESGCT 2025 in Sevilla präsentiert und unterstreicht das gemeinsame Ziel, zugängliche, innovative Base-Editing-Technologien für die breite Forschung und Therapieentwicklung zu etablieren. Bewertung & Hintergrund: Industrieexperten sehen in der Zusammenarbeit einen Meilenstein für die Gen-Therapie. Die Kombination aus modularem Design und künstlicher Intelligenz ermöglicht eine neue Ära der personalisierten Genbearbeitung. Revvity, ein S&P-500-Unternehmen mit über 2,7 Mrd. US-Dollar Umsatz, positioniert sich als führender Anbieter in der Translationsforschung. Profluent, gegründet 2022 und mit Unterstützung von Spitzeninvestoren wie Spark Capital und Insight Partners, etabliert sich als Pionier im Bereich de novo Protein-Design. Die Kooperation zeigt, wie AI-basierte Biotechnologie die Grenzen der Gen-Editierung erweitert – mit dem Ziel, sicherere und effektivere Therapien schneller zur Patientenversorgung zu bringen.