Die Kombination aus künstlicher Intelligenz (KI) und moderner Biotechnologie zeigt zunehmend, wie entscheidend sie für die Behandlung seltener Krankheiten sein kann – jener Erkrankungen, die Jahrzehnte lang vernachlässigt wurden, weil sie zu wenige Betroffene haben, um wirtschaftlich attraktiv zu sein. Laut Alex Aliper, CEO und Gründer von Insilico Medicine, war das größte Hindernis bislang ein Mangel an qualifiziertem Fachpersonal. KI fungiert nun als „Force Multiplier“, der Wissenschaftlern ermöglicht, komplexe Aufgaben zu bewältigen, die früher nur mit riesigen Teams möglich waren. Auf der Web Summit Qatar stellte Aliper das Ziel vor, eine „pharmazeutische Superintelligenz“ zu entwickeln, die mehrere Aufgaben im Drogenentwicklungsprozess gleichzeitig lösen kann. Dazu hat Insilico seinen „MMAI Gym“ vorgestellt, ein System, das allgemeine Sprachmodelle wie ChatGPT oder Gemini in spezialisierte, multi-modale und multi-tasksysteme umwandelt, die biologische, chemische und klinische Daten analysieren und Hypothesen über Krankheitsziele und Wirkstoffkandidaten generieren. Durch Automatisierung von Schritten, die früher menschliche Expertise erforderten, kann Insilico Kandidaten schneller und kostengünstiger identifizieren – beispielsweise bei der Repurposing von bestehenden Medikamenten zur Behandlung von ALS. Parallel dazu arbeitet GenEditBio an der nächsten Generation von CRISPR-Gene-Editing-Technologien, die nicht mehr ex vivo, sondern direkt im Körper (in vivo) funktionieren. Die Firma hat einen eigens entwickelten „ePDV“ (engineered protein delivery vehicle) geschaffen – eine virusartige Partikel, die gezielt Gene in bestimmte Gewebe wie Auge, Leber oder Nervensystem transportiert. Durch den Einsatz von KI untersucht GenEditBio eine riesige Bibliothek aus nichtviralen, nichtlipidischen Polymer-Nanopartikeln, um chemische Strukturen zu finden, die effizient und sicher wirken. Das AI-gesteuerte „NanoGalaxy“-System analysiert, wie chemische Veränderungen die Zielgenauigkeit und Immunreaktion beeinflussen. Die Ergebnisse aus Labortests fließen zurück in das Modell, um es kontinuierlich zu verbessern. Diese Methode reduziert Kosten, vereinfacht die Skalierung und ermöglicht „off-the-shelf“-Therapien, die global zugänglich sind. Kürzlich erhielt GenEditBio die Zulassung der FDA für klinische Studien zur Behandlung einer Hornhautdystrophie mit CRISPR. Beide Unternehmen stoßen jedoch auf ein zentrales Hindernis: die Qualität und Vielfalt der Daten. Derzeit sind die verfügbaren Daten stark auf westliche Populationen ausgerichtet, was die Generalisierbarkeit von KI-Modellen einschränkt. Aliper betont, dass mehr repräsentative, „ground truth“-Daten aus globalen Populationen notwendig sind. Insilico nutzt automatisierte Labore, um große Mengen an biologischen Daten ohne menschliche Intervention zu generieren. GenEditBio nutzt zudem das ungenutzte Wissen in unserem Genom – jene nicht-kodierenden Regionen, die die Genregulation steuern, die KI wie Google DeepMind mit AlphaGenome bereits entschlüsseln kann. Durch paralleles Testen von Tausenden Partikeln generiert das Unternehmen „Gold“ für KI-Trainingsdaten, die auch für Kooperationen mit Dritten nutzbar sind. Aliper sieht die Zukunft in digitalen Zwillingen des Menschen, mit denen virtuelle klinische Studien durchgeführt werden könnten – ein Ansatz, der noch in den Anfängen steckt. Mit derzeit nur etwa 50 neuen Arzneimitteln pro Jahr durch die FDA und steigender Zahl chronischer Erkrankungen durch eine alternde Welt, ist die Entwicklung schnellerer, personalisierter Therapien dringend erforderlich. In 10 bis 20 Jahren könnte KI die medizinische Landschaft für seltene Krankheiten grundlegend verändern. Industrieexperten sehen in der KI-gestützten Biotechnologie eine Revolution, die nicht nur die Effizienz steigert, sondern auch die Gerechtigkeit in der Medizin fördert. Unternehmen wie Insilico und GenEditBio stehen an der Spitze einer neuen Ära, in der Daten, KI und biologisches Wissen zusammenwirken, um bisher unbehandelbare Erkrankungen zu besiegen.