Aurora Therapeutics今日正式宣布成立，致力于将个性化基因编辑从单个患者突破转变为可规模化应用的治疗平台，为数百万患有罕见遗传病的患者带来希望。公司获得Menlo Ventures领投的1600万美元种子轮融资，由CRISPR技术共同发明人、诺贝尔奖得主珍妮弗·杜德纳博士与基因编辑治疗领域专家菲多尔·乌尔诺夫博士共同创立。 Aurora的愿景建立在十余年CRISPR技术发展基础之上，结合快速基因测序、突变识别技术进步以及人工智能辅助的编辑工具设计，推动针对个体特异性致病突变的精准治疗。公司采用系统化、可重复的方法，通过创新的临床开发路径与制造质量体系，实现多种突变特异性疗法并行推进，突破传统罕见病药物研发在经济与操作上的瓶颈。 公司首席执行官爱德华·凯博士表示：“我们正迎来个性化基因编辑的转折点。如今，科学、工具与监管环境已为大规模疗法开发奠定基础，Aurora将把这一潜力变为现实。”杜德纳博士指出：“CRISPR曾许诺根治遗传病，但缺乏可扩展的路径。Aurora通过创新的开发与审批策略，真正让曾被忽视的患者群体重获希望。” Aurora的核心策略是利用新兴监管框架，将同一疾病中多种罕见突变纳入统一开发路径，实现“伞式”疗法设计，提升研发效率与经济可行性。公司已启动针对苯丙酮尿症（PKU）的首个项目。PKU由PAH基因多种突变引起，若未及时干预，会导致智力发育障碍；即便控制得当，患者仍长期面临认知功能受损问题。Aurora正设计可覆盖多种PKU致病突变的疗法，并计划逐步拓展至其他遗传病。 医学专家、明尼苏达大学PKU诊所主任切特·惠特利博士表示：“每周我都看到患者难以维持安全苯丙氨酸水平，基因编辑有望提供持久治疗，而Aurora的模式为更多患者带来可能。” Aurora已组建由罕见病与基因治疗领域资深专家组成的管理团队和董事会。Menlo Ventures合伙人胡俊博士表示，基因编辑与AI的结合，叠加可扩展的开发与监管策略，将极大提升基因疗法的可及性。 Aurora Therapeutics正重新定义个性化基因治疗的开发与审批方式，通过模块化制造、AI驱动编辑和创新监管路径，推动CRISPR疗法从“个别突破”走向“群体受益”。