生物技术公司Cellarity宣布，其在《科学》（Science）期刊发表重要研究成果，展示其将高维转录组学数据与人工智能模型深度融合的药物发现平台。该平台通过系统分析细胞状态的动态变化，识别疾病背后的复杂生物学机制，从而设计出能够“纠正细胞状态”的新型疗法。 Cellarity的核心理念是：许多复杂疾病并非由单一基因突变引起，而是细胞功能网络整体失调所致。为此，公司构建了基于单细胞分辨率的高维转录组学分析系统，结合自主研发的通用型AI模型，实现从化学分子到疾病生物学的精准映射。该平台已成功推动首个候选药物CLY-124进入治疗镰状细胞病的I期临床试验，其作用机制为“珠蛋白开关”，旨在恢复红细胞正常功能。 此次发表的研究提出了一种可复现、可推广的深度学习框架，采用“实验室闭环”（lab-in-the-loop）模式，通过不断根据实验结果优化AI预测，显著提升药物发现效率。相比传统表型筛选方法，该框架在活性化合物的识别上提高了13至17倍，突破了长期困扰药物研发的低成功率瓶颈。 Cellarity首席数据官帕鲁尔·多希（Parul Doshi）表示：“我们相信，对细胞状态的全面理解，是开发真正能根治疾病疗法的关键。这项发表于《科学》的研究，充分体现了我们平台在整合前沿转录组学与计算工具方面的严谨性与创新性。” MIT教授、Cellarity联合创始人吉姆·柯林斯（Jim Collins）指出：“传统药物研发聚焦单一靶点，但疾病本质是多通路协同失衡。本平台不仅分析疾病表型关联，还评估候选药物的多靶点效应，为复杂疾病开发高效口服新药提供了强大工具。” 为推动行业进步，Cellarity同步开放三套高质量单细胞数据集： - 一个包含126万单细胞、1700多个样本的扰动转录组数据集，可用于跨细胞类型药物反应分析； - 一个整合转录组、表面受体与染色质可及性的造血系统多组学图谱，揭示巨核细胞与红细胞生成的精细调控机制； - 一个记录巨核细胞分化全过程的动态数据集，支持时间分辨药物效应研究。 这些数据将助力全球科研人员验证新模型、探索细胞动态规律，加速整个药物研发领域的创新进程。 Cellarity成立于2019年，由Flagship Pioneering孵化，致力于通过“细胞状态纠正”策略攻克癌症、血液病、免疫疾病及代谢性疾病等重大挑战。公司已与诺和诺德建立合作，共同开发治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）的新疗法。