巴塞罗那国际癌症研究所结构生物信息学与网络生物学实验室在帕特里克·阿洛伊博士的带领下，近日推出一种融合预测与生成式人工智能的新型药物研发策略。该策略突破传统基于特定分子靶点的发现范式，转向以细胞表型反应为起点的表型发现模式，旨在定向设计作用于特定细胞类型并避免影响其他细胞的新化学实体。 为训练系统，研究团队构建了包含万余种化合物在八种细胞模型中生物活性的专属数据库。基于此，团队开发了高精度的预测模型，并将其整合至生成式人工智能框架中，以同时满足靶向特定癌细胞与低脱靶效应的双重标准。实验验证表明，经人工智能设计的候选分子不仅精准实现了预设的细胞选择性功能，其生物学活性更显著优于传统高通量筛选策略，且多数化合物展现出区别于现有分子库的创新结构。 此项研究虽处于早期化合物发现阶段，但成功验证了AI驱动表型发现路径的可行性。该方法大幅提升了分子筛选的效率与精准度，为缺乏明确治疗靶点的复杂疾病药物研发开辟了全新方向。