加州大学圣地亚哥分校的研究人员发现，被称为PHGDH的基因不仅是一个阿尔茨海默病早期指标的生物标志物，而且还是导致该疾病的一个直接因素。这一发现可能会带来新的治疗选择。 这项研究于今年4月发表在《细胞》杂志上，该团队通过人工智能技术发现，PHGDH基因通过干扰大脑正常调节其他基因的方式，导致所谓的“自发性”阿尔茨海默病。研究人员表示，虽然某些基因突变确实可以引起阿尔茨海默病，但这些情况仅占美国超过700万患者的很小一部分。因此，识别其他自发性的原因对于改善医疗护理具有重要意义。 目前，阿尔茨海默病的治疗方法非常有限，疗效也不理想。论文的资深作者、加州大学圣地亚哥分校雅各布斯工程学院郭盛教授指出：“我们需要更多有效的治疗方法。” 利用AI技术和先进的计算机模型，研究人员发现了PHGDH的次要功能，这种功能可以触发有害的细胞变化，从而促进阿尔茨海默病的发展。他们使用了NVIDIA RTX A6000和NVIDIA H100 GPU来开发复杂的结构生物学和分子模型，特别是在研究中发挥了重要作用的Latent Prompt Transformer模型。 除了揭示PHGDH在阿尔茨海默病发病中的作用，研究团队还通过AI模型找到了一个有潜力的治疗候选药物——小分子NCT-503。这种分子可以在不干扰PHGDH基本功能的情况下，阻止其有害活动。在小鼠实验中，NCT-503显著减缓了疾病的进程并改善了认知功能。 这一突破性发现展示了AI在医学研究中的巨大影响，使得科学家能够揭开此前难以检测到的复杂生物学相互作用。郭盛教授表示：“现在我们有了一个已经证明有效、有可能进一步发展为临床试验的治疗候选药物。这意味着可能有全新的小分子类别，可用于未来疗法的开发。” 接下来，研究团队计划优化该化合物并进行更多预先临床研究，以便在未来寻求美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，将其发展成潜在的新药。 这个发现得到了业界广泛的关注和支持。专家认为，借助AI技术，加州大学圣地亚哥分校的研究为阿尔茨海默病的治疗带来了新的希望。该大学在生物工程领域有着深厚的研究基础，此次的突破再次证实了其在科研前沿的地位。