劳伦斯利弗莫尔国家实验室（LLNL）领衔的科研团队利用人工智能技术，结合美国退伍军人健康管理局（VHA）逾十万条电子病历数据，发现多种现有药物可能与延长肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者生存期有关。该研究结果已发表于《柳叶刀数字健康》期刊。 研究团队分析了2009年至2019年间确诊的11,000多名美国退伍军人数据。这些患者均在VHA系统内接受治疗，且自2009年起ALS被正式认定为服务相关疾病，为研究提供了长达十余年的详细数据。结合因果推断方法与机器学习，研究人员对162种药物进行了评估。研究不仅识别出27种与死亡率显著变化相关的药物，更值得注意的是，他汀类药物、磷酸二酯酶5型抑制剂和α-肾上腺素能受体拮抗剂等多个治疗类别中的多种药物均显示出延长生存期的相似效果，这增强了研究结果的可信度。 该研究旨在探索除传统临床试验外的新药物发现路径。此前，2022年获批的ALS药物Relyvrio因后续大型试验未达预期于2024年撤市，凸显了ALS临床研究的难度。研究团队采用独特的因果推断框架，有效克服了真实世界数据中存在的偏差和混杂因素。此外，团队利用PathFX工具分析发现，这些有效药物可能通过汇聚于下游共同的蛋白质通路发挥作用，为未来ALS研究提供了新的分子靶点。 研究作者强调，当前发现尚不能直接证明临床疗效，仍需进一步的时间动态建模及包含多样化平民群体的独立数据验证。为克服医疗数据共享的隐私障碍，研究团队计划开源其分析软件管线，供全球研究人员应用于其他疾病和数据集中，推动相关科学探索。