比利时弗拉姆维研究中心（VIB）与荷语鲁汶大学（KU Leuven）的研究团队利用机器学习技术，发现帕金森病并非单一疾病，而是可划分为两个主要类型和五个亚型。这一突破性成果发表于《自然通讯》杂志，为开发个性化疗法提供了关键依据。 传统上，帕金森病仅依据临床症状定义，忽略了其背后复杂的遗传机制。由于该病由多种不同基因突变引发，单一药物治疗往往难以覆盖所有患者。研究负责人帕特里克·弗雷斯滕教授指出，虽然患者在外在表现上相似，但在分子层面却存在显著差异。这意味着一种“通用药”无法同时解决所有分子功能障碍。 研究团队并未基于预设假设，而是通过监测携带 24 种不同致病基因突变的果蝇模型行为，利用无偏见的计算方法挖掘数据规律。这种方法揭示了传统手段无法发现的疾病自然分组结构。项目负责人娜塔莉·科普夫博士表示，让数据而非假设引导分析，成功揭示了疾病内部隐藏的生物学多样性。 实验结果显示，不同亚型对药物的反应截然不同。例如，一种能治愈 A 亚型的化合物在 B 亚型中完全无效。这证实了针对不同亚型开发特异性药物的可行性。研究团队还成功在动物模型中实现了针对特定亚型的表型逆转。 该研究不仅为帕金森病的精准治疗指明了方向，即通过亚型分类寻找特定生物标志物并定制药物，其无偏见的分析策略也可推广至其他由多基因突变或环境因素引发的复杂疾病，有望推动整个医学领域向更精准的干预模式转变。