Daphne Koller：AI制药非万能，下一代药物发现缺千倍数据

机器学习先驱、insitro联合创始人达芙妮·科勒近日发表长文警告，人工智能制药并非万能灵药，当前研发的核心瓶颈仍在于基础生物学认知的缺失。尽管生成式AI在分子设计层面进展迅猛，但科勒指出，新药研发的首要难题是疾病机制解析。目前超九成药物的临床失败均源于早期靶点选择错误，算法仅能加速错误路径的试错。 科勒测算，现有观察性生物数据与建立完整因果模型所需数据之间存在约一千倍的鸿沟。她强调，药物研发的重心必须从下游化合物生成前移至上游靶点发现与机制验证。其创办的insitro正投入资源构建自动化扰动实验平台，累计融资近八亿美元，并坚持自有管线独立推进临床验证的长期路线。产业态势亦印证此判断：尽管资本持续加码，头部企业临床进度仍面临推迟，真正跨越临床前障碍的AI候选药物寥寥无几。未来AI制药的竞争将超越算法本身，转向高质量扰动数据资产、自动化实验基础设施及严谨的因果推断体系。唯有补齐生物学机制验证短板，人工智能方能实质性降低研发失败率，重塑制药工业逻辑。