上海交通大学计算机学院盛斌教授团队联合清华大学医学院黄天荫教授等多学科专家，于2026年1月2日在国际权威期刊《柳叶刀·数字医疗》（The Lancet Digital Health，影响因子24.1）发表题为《生成式人工智能能否赋能目标试验仿真？》的观点文章。该研究创新性地提出将生成式人工智能与数字孪生技术深度融合，为临床研究中“目标试验仿真”（TTE）的优化提供全新范式，有望突破传统临床研究在成本、周期、可推广性与伦理限制等方面的瓶颈。 当前，随机对照试验（RCT）虽为医学证据的“金标准”，但存在成本高、周期长、入排标准严苛、难以覆盖真实世界人群等问题，部分干预因伦理原因无法开展。TTE作为替代路径，通过在真实世界观察性数据（如电子病历）中模拟RCT设计，提升了研究的可扩展性与包容性。然而，TTE仍面临三大挑战：研究设计复杂、难以消除混杂偏倚、对罕见病或弱势人群数据量不足。 针对上述问题，研究团队提出生成式AI的三大赋能路径：一是智能生成研究方案，自动将临床概念转化为标准化试验定义，降低TTE设计门槛；二是通过数字孪生与医学世界模型，模拟“反事实”场景，如患者接受不同治疗或调整用药，提升因果推断能力；三是生成高质量合成数据，有效扩充小样本领域数据，增强统计效力与人群代表性。 研究同时强调，生成式AI应用需警惕数据隐私泄露、偏倚放大及模型“黑箱”问题。团队呼吁建立技术标准、透明机制与跨学科协作框架，确保AI在医学研究中的安全、可解释与可重复。 该成果与团队此前在《自然·生物医学工程》发表的合成数据研究形成呼应，提出“真实世界数据为基、合成数据为补”的融合路径，推动医学AI从技术突破迈向临床落地。研究由国家自然科学基金、国家重点研发计划、上海市科技重大专项等资助，团队长期聚焦代谢病、眼科疾病等重大慢病的智能诊疗，助力“健康中国”战略。未来将持续推进TTE的标准化与规模化应用，为医学科研与患者福祉注入持续动能。