AI设计蛋白质实现新一代RNA递送载体

近期，慕尼黑亥姆霍兹中心与慕尼黑工业大学研究团队在《自然》杂志发表论文，宣布成功开发出一款由生成式人工智能从头设计的新型RNA转运载体STV-C8。该载体通过结合功能蛋白模块与AI设计的非天然几何结构蛋白支架构建而成，突破了传统依赖病毒衍生物或脂质纳米颗粒的递送局限。团队对百余种变体进行筛选后发现，非自然构象的蛋白支架递送效率最优。在细胞实验中，STV-C8的转染率显著超越现有主流技术，且实现同等蛋白产量所需的RNA剂量大幅降低。该载体具备高度模块化特性，可灵活装载不同RNA载荷并定向特定细胞。初步动物实验结果显示，静脉注射STV-C8的小鼠肺部实现高效表达，未出现免疫或毒性不良反应；向猪肌肉注射装载CRISPR/Cas9系统的STV-C8后，成功切除了杜氏肌营养不良症相关基因的致病片段。研究团队指出，该技术大幅拓展了蛋白质设计空间，为RNA疗法提供了高效、低毒的新型平台。目前STV-C8仍处于临床前研究阶段，后续将重点优化靶向特定细胞类型及体内分布特性，团队已计划推进技术孵化与转化应用。