2026年1月2日，上海交通大学计算机学院人工智能教育部重点实验室盛斌教授团队联合清华大学医学院黄天荫教授等多学科专家，在国际权威期刊《柳叶刀·数字医疗》（The Lancet Digital Health，影响因子24.1）发表题为《生成式人工智能能否赋能目标试验仿真？》的观点文章。该研究提出将生成式人工智能与数字孪生技术深度融合，为临床研究中的目标试验仿真（TTE）提供全新解决方案，有望突破传统临床试验在成本、周期与适用性方面的多重瓶颈，推动医学证据生成迈向高效、普惠的新阶段。 随机对照试验（RCT）虽被视为评估医疗干预效果的“金标准”，但其高昂成本、漫长周期以及严格的入排标准，限制了研究结果在真实世界中的推广性。此外，部分干预因伦理问题难以开展RCT。目标试验仿真（TTE）作为一种替代路径，通过在现有观察性数据中模拟RCT设计，提升了真实世界研究的透明度与可重复性，增强了临床有效性评价的科学性与包容性。 然而，TTE仍面临三大挑战：研究设计复杂、难以消除混杂因素、罕见病或弱势人群数据样本不足。针对这些问题，盛斌团队提出生成式AI的三大赋能策略：一是智能化研究设计，借助AI自动将临床概念转化为标准化试验定义，精准提取电子健康记录中的变量信息，显著降低TTE的技术门槛；二是反事实场景仿真，结合数字孪生与医学世界模型理念，模拟患者接受不同治疗方案后的潜在结局，逼近因果推断的本质；三是合成数据生成，通过高保真模拟真实医疗数据分布，有效扩充稀缺人群的数据样本，提升统计效力与研究代表性。 研究同时强调，技术应用必须审慎前行。合成数据可能泄露隐私或放大原始偏倚，AI模型的“黑箱”特性也影响结果可解释性与可重复性。为此，团队呼吁建立统一的技术标准、透明化流程与问责机制，推动临床医生、数据科学家与监管机构的跨学科协作，确保技术应用的安全与可信。 该成果与团队此前在《自然·生物医学工程》发表的合成数据综述形成呼应，进一步明确了“真实世界数据为基、合成数据为补”的融合路径，为医学AI从技术创新走向临床落地提供了坚实支撑。 本研究由上海交大盛斌团队与清华黄天荫团队共同完成，管洲榆博士、曾典博士及李华婷教授为共同作者，获国家自然科学基金、国家重点研发计划、国家重大慢病专项及上海市科技重大专项资助。团队长期聚焦人工智能与医学交叉领域，在代谢性疾病、眼科疾病智能诊疗方面取得系列突破，致力于推动临床研究从“数据驱动”向“知识驱动”转型，助力“健康中国”战略实施。 未来，团队将持续深化产学研协同，推动生成式AI赋能TTE的标准化与规模化应用，让前沿技术真正服务于广大患者，为全球医学科研创新注入中国智慧。