نجح باحثون من جامعة هاينريش هاين ديوسلدورف وجامعة لوكسمبورغ في استخدام الذكاء الاصطناعي لاكتشاف مرشحين دوائيين جديدين لعلاج متلازمة ليغ، وهو مرض نادر ومميت يصيب الأطفال ويؤثر على تفاعلاتهم العصبية والجسدية. نُشرت نتائج هذه الدراسة في مجلة "نيتشر كوميونيكيشنز"، حيث يُعدّ هذا الإنجاز خطوة حاسمة في مجال أمراض الميتوكوندريا التي تفتقر حاليًا إلى أي علاج معتمد. تُصنف متلازمة ليغ كمرض نادر يصيب طفلًا واحدًا من كل 36,000 مولود حي، وتتمثل طبيعتها في تلف تدريجي في الدماغ بسبب خلل في التمثيل الغذائي للطاقة. تؤدي هذه الحالة إلى أعراض شديدة مثل التأخر في النمو العصبي، والنوبات الصرعية، وضعف العضلات، وفشل في الجهاز التنفسي، وغالبًا ما يكون التشخيص قاتلًا خلال بضع سنوات. يُعيق العدد المحدود للمرضى إجراء الأبحاث السريرية التقليدية، بالإضافة إلى ندرة النماذج الخلوية أو الحيوانية التي تحاكي مسار المرض بدقة في البشر. للتغلب على هذه العقبات، تعاون الفريق العلمي بقيادة البروفيسور أليساندرو بريجيو والبروفيسور أنطونيو ديل سول في تطوير نموذج معمل متقدم يعتمد على "الأورجانويدات العصبية". تم استخلاص خلايا جذعية متعددة القدرات من مرضى، وتم تحويلها في المختبر إلى أورجانويدات هي نماذج ثلاثية الأبعاد تحاكي بنية وتنظيم أنسجة الدماغ البشري. وقد نجح الباحثون في محاكاة الطفرات الجينية المسببة للمرض داخل هذه الأورجانويدات، مما سمح بدراسة تطور المرض واختبار فعالية الأدوية المحتملة في بيئة تحاكي الواقع بدقة عالية. اعتمدت الدراسة على تقنية "إعادة تموضع الأدوية"، أي استغلال أدوية معتمدة سابقًا لعلاجات أخرى لخدمة مرض جديد. طوّر فريق لوكسمبورغ خوارزمية ذكاء اصطناعي تعتمد على التعلم العميق لتحليل تأثير عشرات الأدوية الحالية على الأورجانويدات المصابة. ساعدت هذه الخوارزمية في تحديد اثنين من الأدوية الواعدة لهما القدرة على تعديل مسار المرض: "تالاروزول" و"سيرتاكونازول". كان الأول مُصممًا في الأصل لعلاج حب الشباب، بينما يُستخدم الثاني بالفعل موضعياً لعلاج فطريات الجلد. أظهرت التجارب أن علاج الأورجانويدات بهذين الدوائين أدى إلى استدامة نمو الخلايا العصبية، وتحسين نمو الأنسجة، وتقليل الإفرازات الضارة من مادة اللاكتات، وهي علامة على الخلل في الطاقة الخلوية. تشير هذه النتائج إلى إمكانية تحسين تطور المرض لدى المرضى، على الرغم من أن التأثير الفعلي على البشر لا يزال بحاجة إلى تأكيد عبر تجارب سريرية قادمة. يُعتبر تطوير هذا النموذج العصبي باستخدام الذكاء الاصطناعي نجاحًا كبيرًا لأبحاث الأمراض النادرة، حيث يوفر منصة سريعة وفعالة لاكتشاف العلاجات. يؤكد الباحثون أن الخوارزمية المطورة ليست مقتصرة على متلازمة ليغ فحسب، بل يمكن توظيفها مستقبلاً للكشف عن علاجات لأمراض نادرة أخرى، مما يفتح آفاقًا جديدة في الطب الدقيق وتطوير العلاجات المستهدفة.