أعلنت شركة بروفليون بيو عن شراكة بحثية مع مؤسسة أبحاث متلازمة ريت (RSRT) لتصميم علاجات جينية مخصصة باستخدام الذكاء الاصطناعي، بهدف معالجة متلازمة ريت، وهي اضطراب عصبي وراثي نادر يصيب في الغالب الفتيات. تركز الشراكة على تصميم "مُحرّكات قاعدية" مبتكرة (base editors) قادرة على إصلاح طفرات وراثية دائمة في جين MeCP2، التي تُعد السبب الرئيسي في المرض. يُعد هذا الجهد جزءًا من جهود متسارعة لتحويل الأبحاث العلمية إلى علاجات فعلية للمصابين. تم اختيار متلازمة ريت كهدف للشراكة بسبب تعقيدها وصعوبة تطوير علاجات فعالة، خاصة مع تنوع الطفرات الوراثية التي تسببها. ستعتمد بروفليون على نماذج ذكاء اصطناعي متقدمة لتصميم محرّكات قاعدية دقيقة وفعّالة، تستهدف طفرات "ساخنة" شائعة مثل T158M، مع ضمان صغر حجمها بما يسمح بتضمينها في جزيئات فيروسية (AAV) لنقلها بفعالية إلى الجهاز العصبي المركزي. يُعد هذا التصميم المخصص مفتاحًا لعلاجات فعّالة وآمنة، خاصة أن المرضى يحتاجون إلى تدخلات مخصصة حسب طفرتهم الوراثية. أكدت هيلاري إيتون، المديرة التنفيذية للشؤون التجارية في بروفليون، أن الشراكة ترتكز على "الإنسان أولاً"، مشيرة إلى أن العائلات المتأثرة بمتلازمة ريت تثق في هذه المبادرة يوميًا، وأن الذكاء الاصطناعي يُعد أداة مساواة لجعل العلاجات الجينية متاحة بغض النظر عن شدة المرض. ورغم التحديات الاقتصادية في تطوير علاجات للمرضى النادرين، تسعى بروفليون إلى ترسيخ مبدأ العدالة في الوصول إلى العلاجات. من جهتها، شدّدت مونيكا كوينراودس، المديرة التنفيذية لـRSRT، على الطابع الشخصي للمرض، قائلة إن المرض يُصيب أطفالها وشقيقها وأصدقائها، ويدعو إلى تكثيف الجهود العلمية. ورغم التقدم في مراحل التجارب السريرية، لا تزال هناك حاجة ملحة لعلاجات مخصصة. وتمكّن الدعم المالي من RSRT، التي جمعت ما يقارب 110 ملايين دولار منذ تأسيسها، مبادرات بحثية حاسمة، منها مبادرة "الخريطة نحو الشفاء" التي تهدف إلى دفع ثلاث علاجات جينية جديدة إلى التجارب السريرية بحلول 2028. تُعد بروفليون، التي تأسست عام 2022 ومقرها إمريفيل بولاية كاليفورنيا، شركة رائدة في مجال التصميم البروتيني الاصطناعي باستخدام الذكاء الاصطناعي، وتمولها كبرى شركات رأس المال المخاطر. وتمكّن هذه الشراكة من دفع الحدود العلمية، وتحويل الابتكار في الذكاء الاصطناعي إلى تأثير حقيقي على حياة مرضى متلازمة ريت.