アーロラ・セラピューティクス（Aurora Therapeutics）が、希少疾患患者数百万人に向けたパーソナライズド遺伝子編集治療の実現に向けて正式に発足した。同社は、CRISPR技術の共同発明者でありノーベル賞受賞者のジェニファー・ダウドナ博士と、ゲノム編集医療への実用化を牽引するフィョードル・ウルノフ博士が共同創業。米マウンテンビューのベンチャーキャピタル・メンロ・ベンチャーズから1600万ドルの初期資金を調達し、希少遺伝子変異を対象とした治療をスケーラブルなプラットフォームとして実現する。 これまで、個々の患者に特化した遺伝子治療は「1例の成功」にとどまり、大規模展開が困難だった。しかし、近年のCRISPR技術の臨床実証、高速遺伝子解析、AIを活用したガイド設計の進展により、個別変異を的確に修正する手法が可能になった。アーロラは、これらの技術を統合し、複数の変異を一つの疾患カテゴリとして扱う「アームバンド型開発戦略」を採用。これにより、規制当局が認める統合的な承認ルートを構築し、経済的・運用的な課題を克服する。 初期プログラムは、フェニルケトン尿症（PKU）に焦点を当てている。PKUはPAH遺伝子の多様な変異によって引き起こされ、早期治療が不十分だと脳発達に深刻な影響を及ぼす。現在の治療は生涯にわたる食事制限が必須だが、認知機能の低下は持続する。アーロラは、複数のPKU関連変異に対応できる治療薬の開発を進めており、FDAの新規承認ルートとも整合する。 同社CEOのエドワード・ケイ氏は、「個別治療からスケーラブルなモデルへの転換が今まさに可能になった」と強調。ダウドナ博士も、「CRISPRの根幹的な可能性を、かつて手が届かなかった患者に届ける道筋がようやく開けた」と語る。 メンロ・ベンチャーズのジョンニー・フー氏は、「AIとゲノム編集の融合が、治療のアクセスを劇的に拡大する」と期待を寄せている。アーロラは、希少疾患治療の新たな時代を切り開くべく、臨床開発、製造、品質管理のモジュール化を進め、多数の変異特異的治療を並行して開発する体制を構築している。