バイオテクノロジー企業のセルラリティ（Cellarity）は、高次元のトランスクリプトミクスとAIモデルを統合した新規薬剤発見プラットフォームの基盤技術を、国際学術誌『サイエンス』に論文として発表した。この研究は、細胞状態の動的変化を高解像度で捉え、病態の根本メカニズムを修正する「セル状態修正療法」の実現に向けた画期的な枠組みを提示している。同社は2019年にフラッグシップ・パイオニアリングが設立し、MITのジム・コリンズ博士らが共同創業。そのプラットフォームは、単一のターゲットに注目する従来のアプローチとは異なり、細胞内の経路間の相互作用とネットワーク的変化に注目。単細胞レベルでトランスクリプトミクスデータを収集し、AIがその動的変化をモデル化。これにより、病的状態の細胞を正常に回復させる新規化合物の設計が可能になる。 本研究のキーポイントは、実験とAIの連携を強化した「ラボインザループ型の深層学習フレームワーク」の開発。この仕組みは、実験の結果をもとに予測を段階的に改善する仕組みで、従来手法に比べて有効な化合物の発見率を13〜17倍向上させた。これは、従来のスクリーニングが単一ターゲットに偏りがちであるのに対し、複数の生物学的経路が複雑に絡み合う疾患（例：難治性血液疾患、自己免疫疾患）に特化したアプローチであることを示している。 この成果の裏には、セルラリティが公開した3つの大規模オープンデータセットがある。まず、126万個の単細胞を含む1,700サンプル以上の化学的摂動下でのトランスクリプトミクスデータ。次に、造血過程における転写、表面受容体、クロマチン可及性を統合した多モダリティアトラス。さらに、マグカリオサイト（血小板前駆細胞）の分化過程を時系列で捉えたデータ。これらは、学術界や産業界の研究者による共同研究やAIモデルのベンチマークに活用され、全業界の薬剤発見の効率化に貢献する可能性を秘めている。 同社の第1の候補薬CLY-124は、サベラ病（Sickle Cell Disease）の治療を目的に、第1相臨床試験中。この薬は「グロビンスイッチング」メカニズムにより、異常なヘモグロビンの生成を抑制し、正常な赤血球機能を回復させる。また、ノボノルディスクとの共同研究では、代謝性脂肪肝疾患（MASH）の治療薬開発も進行中。 専門家は、このアプローチが「病態の本質にアプローチする」画期的進展と評価。従来の薬剤開発の低成功率は、単一遺伝子の標的化に依存する構造に起因するが、細胞全体の状態を理解し、AIで動的に制御するアプローチは、次世代の創薬に革命をもたらすと期待されている。セルラリティの取り組みは、単なる企業の技術開発にとどまらず、科学コミュニティ全体の基盤を再構築する可能性を秘めている。