AIを活用した新薬開発で注目されるインシリコ・メディスン（3696.HK）が、米国食品医薬品局（FDA）から、パーキンソン病治療を目的とした新薬候補「ISM8969」の治験承認（IND）を取得した。ISM8969は、慢性神経炎症に関与する「NLRP3」を標的とする経口投与可能な阻害剤で、脳に届く能力（血脳関門透過性）をAI設計で実現。同社の生成化学エンジン「Chemistry42」を用いて開発され、パーキンソン病を含む神経変性疾患の治療に画期的な可能性を秘めている。 同社のスティーブ・サトラー医師（MD, PhD）は、「NLRP3の過剰活性は持続的な炎症と神経細胞損傷を引き起こす。ISM8969は中枢神経系に直接作用し、神経保護効果を示す可能性がある」と強調。今後、健康な被験者を対象に第1相臨床試験を実施し、安全性、耐容性、薬物動態、最適投与量の特定を進める予定。 ISM8969は2024年12月に「潜在的最良クラス候補」として選定され、炎症モデルマウスにおいて優れた効果を確認。また、同社は新薬のグローバル開発を加速するため、ハイグティア・セラピューティクスと共同開発契約を締結。両社が開発・製造・商業化の権利を50％ずつ保有し、最大6600万ドルの前払い金およびマイルストーン報酬が支払われる見込み。 インシリコは、AIを活用した薬物開発の効率化を実証。2021～2024年の間に20件の候補化合物を登録し、平均12～18か月でPCC（前臨床候補）を決定。従来の4.5年を大幅に短縮。Sanofi、リリー、メナリーニなど大手製薬企業とも多数の提携を展開。これまでのライセンス契約総額は最大21億ドルに達する。 インシリコは、AIと自動化技術を融合し、繊維化、がん、免疫疾患、代謝疾患など未解決の医療ニーズに応える新薬開発を推進。2025年12月30日、香港証券取引所に上場。AIによる創薬の新たな時代の幕開けを示している。