VIB と KU ルーヴェン大学の研究者チームは、機械学習を用いた新しい分析により、パーキンソン病が単一の疾患ではなく、2 つの主要なグループとさらにその中に分類される 5 つのサブグループから成り立つことを明らかにしました。この研究成果は『Nature Communications』に掲載され、なぜ従来の画一的な治療法が全ての患者に効果をもたらさないのかという疑問に対する重要な解決策を示しています。 従来、パーキンソン病は運動障害などの臨床症状に基づいて単一の疾患とされてきました。しかし、実際には多くの異なる遺伝子変異が関与しており、生物学的メカニズムは患者間で多様です。この複雑さが治療開発の障壁となっていました。研究チームは、仮説に基づいた従来のアプローチではなく、パーキンソン病関連遺伝子の変異を持つミドリショウモデルの行動を長期間監視し、機械学習による偏りのないデータ解析を行いました。その結果、遺伝子種族を超えて自然にクラスター化される 5 つの明確な分子サブタイプが存在することが発見されました。 この発見は、パーキンソン病を関連する複数の状態の集合体として捉え直す必要性を示唆しています。プロフ・パトリック・フェルステレン氏は、臨床的には同じように見える患者でも、分子レベルでは異なる分類に属しており、全ての分子的不具合を標的とする単一の薬剤は存在しないため、サブタイプごとの個別化治療が不可欠であると強調しています。 実際の検証では、特定のサブタイプに対してのみ有効な薬剤が確認され、あるサブタイプを治癒させた化合物を別のサブタイプに適用しても効果が認められないことが示されました。これにより、各サブグループに特化した創薬が可能であることが実証されています。この発見は、将来、特定の遺伝子変異を持つ患者集団においてバイオマーカーを検出し、各グループに合わせた薬剤を開発する道を開くものです。また、このデータ駆動型の戦略は、複数の遺伝子変異や環境要因によって引き起こされる他の疾患の分類と治療法開発にも応用できる可能性を秘めています。