AIが発見したブロミネート脂質、mRNA送達効率を大幅に向上
トロント大学・レスリー・ダン薬学部の研究チームが、人工知能(AI)と高度なロボティクスを統合した自律実験ラボ「LUMI-lab」を開発し、mRNA治療薬の効率的な細胞内送達を可能にする新規脂質素材の発見に成功した。この成果は、『Cell』誌に2026年1月に掲載された。LUMI-labは、大規模な分子事前学習モデルと反復的学習(active learning)を組み合わせ、自動化されたロボットシステムと連携して、10回の学習サイクルで1,700種類以上の新しい脂質ナノ粒子(LNP)を合成・評価した。その結果、従来のmRNA送達に使われてこなかった「臭素化脂質尾(brominated lipid tails)」が、ヒト肺細胞へのmRNA送達効率を顕著に向上させることを発見した。 研究を主導したトロント大学のボウエン・リー教授(GSK薬物送達学教授、プリンセス・マーガレットがんセンター研究者)は、「このAIシステムは、事前に仮説を立てることなく、自ら臭素化という重要な設計要素を発見した。これは、従来の研究手法では得られなかった革新性だ」と強調した。特に注目すべきは、臭素化脂質が使用された化合物ライブラリー全体の8%に過ぎないにもかかわらず、上位性能を示す候補の半数以上を占めた点だ。さらに、これらの脂質は既存の臨床用脂質と同等の安全性を示しており、将来の治療開発の可能性を示している。 mRNA療法は急速に成長する治療モダリティだが、現在のFDA承認は3種類のLNPに限られている。LUMI-labのような自律実験ラボは、データ不足という課題を克服するため、2,800万以上の分子構造を用いてモデルを事前学習。これにより、化学的パターンの一般化を実現し、特定タスクに向けた精度を高めた。AI予測と自動実験のフィードバックループを構築することで、設計サイクルの短縮と、より広範な化学空間の探索が可能になる。 今後は、送達効率だけでなく、安全性、耐容性、臓器選択性といった複数の臨床的特性を同時に最適化する拡張を目指す。このアプローチにより、mRNA治療の新たな応用拡大が期待される。
