Une équipe de recherche dirigée par le laboratoire national Lawrence Livermore (LLNL) a utilisé l'intelligence artificielle pour identifier plusieurs médicaments existants qui pourraient améliorer la survie des patients atteints de la sclérose latérale amyotrophique (SLA). L'étude, publiée dans la revue The Lancet Digital Health, repose sur l'une des plus grandes bases de dossiers médicaux électroniques jamais assemblées pour cette maladie. Les chercheurs ont analysé les dossiers de santé de plus de 11 000 vétérans américains diagnostiqués avec la SLA entre 2009 et 2019 et traités au sein du système de santé des anciens combattants. Pour obtenir ces résultats, ils ont combiné des méthodes d'inférence causale avec l'apprentissage automatique afin d'évaluer 162 médicaments. L'objectif était de détecter des traitements prescrits pour d'autres pathologies et associés à une différence significative dans la survie des patients. Ce travail a été réalisé en collaboration avec l'école de médecine de l'université de Stanford, le système de soins de santé des anciens combattants de Palo Alto et l'université de Californie à Los Angeles. L'étude est le fruit d'une convergence rare d'accès aux données et de financements ciblées. Depuis que la SLA a été officiellement reconnue comme une maladie liée au service en 2009, le Département des anciens combattants a enregistré une augmentation notable des traitements, créant un historique détaillé sur plus d'une décennie. Parallèlement, de nouveaux programmes de financement ont permis d'entreprendre des recherches à une échelle jamais atteinte auparavant pour une maladie aussi rare. Ces efforts ont été motivés par les récents échecs dans le développement de médicaments contre la SLA, notamment le retrait du marché en 2024 du médicament Relyvrio après l'absence de bénéfices démontrés dans des essais plus vastes. Contrairement aux approches traditionnelles d'apprentissage automatique, l'équipe s'est concentrée sur l'inférence causale, un cadre rigoureux conçu pour isoler les effets potentiels d'un traitement en tenant compte des biais et des facteurs de confusion inhérents aux données réelles. L'analyse a permis d'identifier 27 médicaments associés à des changements statistiquement significatifs du risque de mortalité. Fait notable, plusieurs médicaments appartenant à la même classe thérapeutique, tels que les statines, les inhibiteurs de la phosphodiestérase de type 5 et les antagonistes alpha-adrénergiques, ont montré des effets similaires sur la prolongation de la survie. Cette convergence dans les résultats au sein de catégories de médicaments spécifiques renforce la confiance des chercheurs dans le lien potentiel avec le ralentissement de la progression de la maladie. Pour comprendre les mécanismes sous-jacents, les chercheurs ont utilisé PathFX, un outil de modélisation des interactions protéine-protéine développé par leurs partenaires de Stanford et de Los Angeles. L'analyse en réseau suggère que plusieurs des médicaments identifiés convergent vers des voies protéiques communes, ouvrant la voie à de nouvelles cibles moléculaires pour la recherche sur la SLA. Bien que ces découvertes ne prouvent pas encore un bénéfice clinique direct, elles offrent une base solide pour les prochaines étapes, notamment des modélisations plus approfondies et une validation dans des ensembles de données indépendants incluant des populations civiles plus diversifiées. Face aux restrictions de partage des données médicales sensibles, les auteurs ont décidé de rendre leur pipeline logiciel open source, permettant ainsi à d'autres chercheurs de monde entier d'appliquer ces outils à leurs propres données et études.