Daphne Koller : l'IA en pharma manque de données causales
L'experte en apprentissage automatique et fondatrice d'insitro, Daphne Koller, met en garde le secteur pharmaceutique dans une récente analyse publiée par a16z News. Elle y explique que l'intelligence artificielle ne constitue pas une solution miracle pour la découverte de médicaments, car la discipline fait encore défaut de données biologiques massives et causales. Si l'IA a déjà démontré son efficacité pour optimiser la conception moléculaire, plus de 90 % des candidats médicaments échouent lors des essais cliniques. Ce taux d'échec massif s'explique principalement par un problème en amont : la sélection d'une cible biologique erronée ou d'une hypothèse thérapeutique invalide. Le secteur observe d'ailleurs une tendance préoccupante, où le nombre de projets de recherche en cours a doublé depuis 2015, tandis que le nombre de nouvelles cibles biologiques innovantes a chuté de 70 %. L'industrie tend ainsi à concentrer ses efforts sur un nombre limité de mécanismes validés plutôt qu'à explorer des voies thérapeutiques inédites. Pour Koller, la véritable limitation réside dans la nature des données disponibles. Les modèles d'IA actuels s'appuient majoritairement sur des corrélations statistiques issues de la littérature scientifique. Or, la médecine nécessite de comprendre les relations de cause à effet, ce qui exige des données expérimentales de perturbation, c'est-à-dire mesurant la réponse réelle d'un système biologique lorsque l'on modifie un gène ou une protéine. Actuellement, les ressources existantes sont estimées à mille fois insuffisantes pour cartographier précisément ces mécanismes biologiques causaux. Cette vision structure déjà les opérations d'insitro, qui a privilégié la construction d'une plateforme expérimentale automatisée et de bases de données massives avant de se tourner vers la conception de molécules. La méthode, qualifiée de lente mais rigoureuse, vise à valider l'ensemble de la chaîne de découverte par la clinique. Cette approche fait écho aux réalités du secteur, où plusieurs entreprises du domaine, comme Isomorphic Labs, reportent leurs premiers essais humains à 2026 malgré des levées de fonds colossales, et où des modèles prometteurs comme rentosertib d'Insilico Medicine n'en sont encore qu'à leurs premières phases de validation clinique. Les analyses récentes confirment que la majorité des avancées algorithmiques n'ont pas encore démontré d'impact concret sur les taux de succès thérapeutiques. Pour franchir ce cap, l'industrie devra investir dans des infrastructures de production de données standardisées, développer des laboratoires entièrement automatisés et favoriser des équipes interdisciplinaires où biologistes et spécialistes de l'IA collaborent dès la formulation des questions scientifiques. Comme le rappelle Koller, il est fréquent de surestimer l'impact des technologies sur deux ans tout en les sous-estimant sur dix ans. L'IA pharmaceutique de demain ne se contentera plus de générer des molécules ; elle intégrera progressivement la découverte de cibles, la reclassification des maladies et le ciblage des patients, à condition que la recherche expérimentale et l'investissement à long terme suivent.
