2026年1月2日，上海交通大学计算机学院盛斌教授团队联合清华大学医学院黄天荫教授等多学科专家，在国际权威期刊《柳叶刀·数字医疗》（The Lancet Digital Health，影响因子24.1）发表题为《生成式人工智能能否赋能目标试验仿真？》的观点文章。该研究提出将生成式人工智能（Generative AI）与数字孪生技术深度融合，为临床研究中“目标试验仿真”（Target Trial Emulation, TTE）的优化提供全新范式。TTE作为替代随机对照试验（RCT）的现实世界研究方法，虽能提升研究透明度与可推广性，但长期受限于研究设计复杂、混杂因素难以控制、罕见病或弱势人群数据不足等瓶颈。研究团队创新性地提出三大AI赋能路径：一是利用生成式AI实现研究设计的自动化，将临床概念自动转化为标准化试验定义，显著降低TTE技术门槛；二是通过构建医学世界模型，模拟“反事实”临床场景，如不同治疗方案或用药时序下的健康结局，增强因果推断能力；三是生成高质量合成数据，有效扩充小样本领域数据，提升统计效力与人群代表性。研究同时强调，AI应用需警惕数据隐私泄露、偏倚放大及模型“黑箱”问题，主张建立跨学科协作的伦理与规范体系，确保技术安全可控。该成果与团队此前在《自然·生物医学工程》发表的合成数据述评形成呼应，系统推进“真实世界数据为基、合成数据为补”的融合路径，推动医学AI从技术突破走向临床落地。研究由国家自然科学基金、国家重点研发计划、上海市科技重大专项等支持，团队长期聚焦代谢病、眼科疾病等重大慢病的智能诊疗，致力于实现临床研究从“数据驱动”向“知识驱动”转型，为“健康中国”战略提供关键技术支撑。未来将联合临床机构与监管方，推进生成式AI赋能TTE的标准化与规模化应用。 业内专家指出，该研究标志着医学AI从辅助工具向研究范式变革的关键跃迁。生成式AI与TTE的结合，有望大幅缩短新疗法验证周期，降低研发成本，尤其在罕见病、儿童或特殊人群研究中具有不可替代价值。盛斌团队在AI+医疗领域的持续深耕，已形成从数据生成、模型构建到临床验证的全链条创新能力。其多项成果获国际认可，包括世界人工智能大会SAIL奖、中国医学重要进展等，彰显中国在智能医学研究领域的国际影响力。该工作不仅为临床研究提供“新工具”，更在方法论层面推动医学证据生成体系的重构，具有深远的科学与社会意义。