生物技术公司Nephrogen正结合人工智能与基因治疗，致力于逆转肾病，其创始人德米特里·马克斯姆（Demetri Maxim）的个人经历正是这一使命的起点。七岁时，他的母亲因肾功能衰竭接受透析，每周需四次前往医院进行血液过滤。两年后，她成功接受肾移植，但疾病并未结束——马克斯姆后来被确诊遗传性多囊肾病（PKD），这种病在他家族中代代相传。 全球约有七分之一美国人患有慢性肾病（CKD），其中约10%由基因突变引起。自高中起，马克斯姆便立志寻找治愈方法。2021年，他在斯坦福大学攻读计算生物学研究生期间，看到《自然》杂志发表的一项研究：CRISPR基因编辑技术可在小鼠身上逆转PKD。这一发现成为他人生的关键转折点。 然而，基因治疗面临最大挑战——如何将药物精准送达病变肾细胞。为解决这一难题，马克斯姆于2022年创立Nephrogen，利用AI和高通量筛选技术，开发出一种能高效、安全递送基因编辑药物的新型载体。目前，该系统在靶向肾细胞的效率上，比现有获FDA批准的递送工具高出100倍。 如今，Nephrogen已入围TechCrunch Disrupt 2025的Startup Battlefield总决赛。公司正筹备启动临床试验，预计将于2027年展开，届时马克斯姆本人也计划参与试验，以验证疗法对自身疾病的疗效。 为支持临床推进，Nephrogen正在募集400万美元种子轮融资。对于马克斯姆而言，这不仅是科学突破，更是一场与命运的抗争。他坦言，PKD带来持续背痛、频繁就医和无效药物副作用，随时可能发展为需透析的终末期肾病。 若Nephrogen成功，或将首次实现基因疗法对遗传性肾病的彻底逆转，为无数患者带来新生。欲了解更多前沿创业项目，参与深度工作坊并拓展商业人脉，可前往2025年10月27日至29日于旧金山举行的TechCrunch Disrupt大会。