2024年12月，日本大阪的Ono制药公司与美国马萨诸塞州剑桥的Jorna Therapeutics公司宣布达成一项重要研发合作协议，旨在利用Jorna的专有RNA编辑平台进行药物发现。这一合作的背景是RNA编辑技术作为一种新兴的治疗手段，具有巨大的潜力，尤其是在针对难以治疗的疾病方面。Jorna的平台结合了量子力学和AI技术，能够高效且安全地设计RNA编辑所需的蛋白质，为Ono提供前所未有的新药开发工具。 根据协议，Jorna将使用其基于量子力学AI的SkyEngine模型设计RNA编辑药物序列。SkyEngine技术通过分析蛋白质和小分子之间的原子间相互作用，能够精确识别并设计出高效的RNA编辑蛋白质。这一技术突破之处在于能够编辑以前难以触及的目标RNA，为药物研究开辟了全新路径。Ono将拥有在全球范围内发现、开发和商业化这些药物候选物的独家选择权。除了支付预付款和研究资金外，Ono还将根据研究进展支付里程碑款项。 Ono制药公司在未满足医疗需求领域，如肿瘤学、免疫学和神经病学，拥有丰富的研发经验和全球资源。公司管理层对此次合作寄予厚望，高级主管兼发现与研究执行董事片山圣司表示：“我们非常重视Jorna的独特生成AI技术，这些技术结合了大规模氨基酸序列信息和语言模型，能够设计出所需的蛋白质。我们希望通过这一合作伙伴关系，建立新的药物开发路线，并为全球患者提供新的治疗选项。” Jorna Therapeutics的创始人兼首席执行官罗成伟也表达了对合作的期待：“我们非常高兴与Ono合作，共同实现为患者提供突破性疗法的愿景。Ono的全球资源和专业知识将加速基于RNA编辑技术的疗法市场化，惠及更多患者。” 此次合作不仅是技术上的突破，也展示了两家公司在创新和国际合作方面的强大力量。RNA编辑技术的潜力正逐渐被生物技术行业认可，通过AI和量子力学的结合，这一技术有望在未来的药物开发中发挥重要作用。合作的成功将加速新药的发现和上市，为患者带来更多治疗选择，特别是在那些目前缺乏有效治疗手段的疾病领域。 背景补充 Jorna Therapeutics是一家专注于RNA编辑技术的生物技术公司，利用其专有的AI和高通量系统，设计能够高效编辑RNA的蛋白质，为那些此前没有治疗选择的患者提供可能的疗法。公司网站为www.jornatx.com。 Ono制药公司是一家全球性的创新药物研发企业，倡导“致力于对抗疾病和痛苦”的企业理念。公司在肿瘤学、免疫学和神经病学等未满足医疗需求的领域进行研究，并与学术机构和生物技术公司建立合作，加速药物开发。Ono的分支机构Deciphera Pharmaceuticals加强了在美国和欧洲的临床开发和商业运营，推动全球业务扩展及相关患者的护理。公司网站为https://www.ono-pharma.com/en。