AI制药公司Insilico Medicine（03696.HK）宣布，其自主研发的口服NLRP3抑制剂ISM8969已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的临床试验申请（IND）批准，拟用于帕金森病的治疗。该药物是公司利用生成式人工智能技术设计的潜在“同类最优”候选药物，具备穿透血脑屏障的能力，可直接作用于中枢神经系统，有望为神经退行性疾病治疗带来突破。 ISM8969通过抑制NLRP3炎症小体的过度激活，减少促炎细胞因子的释放，从而缓解慢性神经炎症，保护神经元功能。Insilico医学临床开发高级副总裁Carol Satler博士表示，该药物是AI驱动药物研发的又一里程碑，有望推动帕金森病治疗进入新阶段。目前，公司已启动计划中的I期临床试验，将在健康志愿者中评估其安全性、耐受性及药代动力学特征，以确定后续研究的最佳剂量。 ISM8969的研发依托Insilico自研的Chemistry42生成式化学平台，该平台贯穿药物设计全流程，显著提升了研发效率。在2021至2024年间，Insilico平均仅用12至18个月便完成一个候选药物从立项到临床前候选（PCC）的开发，远快于传统药物研发平均4.5年的周期，且每项目仅需合成与测试60至200个分子。 为加速ISM8969的全球开发，Insilico与Hygtia Therapeutics达成联合开发协议，双方各持有该项目全球权益的50%。Insilico有望获得高达6600万美元的首付款及里程碑付款。 目前，Insilico已通过其AI平台Pharma.AI与赛诺菲、礼来、Exelixis、Menarini等全球药企达成数十项合作，三笔关键授权交易合计潜在价值最高达21亿美元。公司致力于利用AI与自动化技术，推动抗纤维化、肿瘤、免疫、疼痛、代谢疾病等领域的创新药物研发，并拓展至先进材料、农业、营养与兽药等领域。Insilico Medicine于2025年12月30日在香港联交所主板上市，股票代码03696.HK。