Amylyx Pharmaceuticals在2025年第一季度报告了其财务和业务进展情况。两位联合CEO，Joshua Cohen和Justin Klee表示，公司在本季度继续推进管线药物的研发，特别是在治疗术后低血糖（PBH）的avexitide和治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的AMX0114方面取得了重要进展。 avexitide在PBH治疗中的进展 2025年4月，Amylyx开始了针对avexitide的关键三期LUCIDITY试验，首名患者已开始接受药物治疗。LUCIDITY是一项约75人的随机、双盲、安慰剂对照临床试验，旨在评估接受Roux-en-Y胃旁路手术后出现PBH患者的avexitide疗效和安全性。该药物此前已在五项临床试验中表现出一致的剂量依赖性效果，显著减少了低血糖事件，并具有良好的安全性和耐受性。预计在2025年完成招募，2026年上半年公布主要数据，如获得批准，将在2027年推出市场。 AMX0114在ALS治疗中的进展 2025年4月，该公司还在一期LUMINA临床试验中为首名ALS患者进行了药物注射。LUMINA是一项跨国、随机、双盲、安慰剂对照、多剂量递增的临床试验，计划在美国和加拿大的多个研究点招募约48名受试者，通过脊髓给药方式每周一次给药，最多四次。2025年内有望公布早期队列数据。 其他药物研发进展 Amylyx还将在即将召开的联合欧洲儿科内分泌学会（ESPE）和欧洲内分泌学会（ESE）大会上分享AMX0035在沃尔夫拉姆综合征中的二期HELIOS试验48周数据。ORION试验评估AMX0035在进行性核上性麻痹（PSP）中的疗效，预计将在2025年第三季度进行不设盲分析。此外，公司还计划在2025年Endocrine Society年会上展示更多PBH治疗相关的avexitide二期PREVENT及二期b试验数据。 财务状况 2025年第一季度，Amylyx的研发费用为2210万美元，比2024年同期减少36.6%；销售、管理和行政费用为1570万美元，比2024年同期减少72.9%。公司的净亏损较去年大幅减少，从2024年的1.188亿美元降至2025年的3590万美元。截至2025年3月底，Amylyx的现金、现金等价物和有价证券总额为2.0408亿美元，增加了2758万美元，这得益于2025年1月的6550万美元公开募股所得净收益。管理层预计这些资金将支持公司运营至2026年底。 业内人士评价与公司背景 业内专家认为，Amylyx在神经退行性和内分泌疾病领域的多项研究显示出巨大潜力，特别是avexitide和AMX0035两项药物的临床进展。Amylyx成立于2012年，是一家专注于开发针对高未满足需求疾病的新兴制药公司，目前集中于三项候选疗法的研究。公司以其严谨的科学态度和对患者的承诺在业界获得了较高的评价。 总结来看，Amylyx Pharmaceuticals在2025年第一季度继续保持了强劲的研发势头，并优化了成本结构，以推动关键管线药物的研发进程，为未来的临床试验和潜在的产品上市奠定了坚实的基础。