AI 设计药物 MDR-001 在中国肥胖症患者 2b 期临床试验中展现显著减重效果和代谢改善

2025年6月24日，中国杭州和英国伦敦——临床阶段的人工智能（AI）药物发现公司MindRank宣布其自主研发的口服GLP-1受体激动剂（GLP-1RA）MDR-001在针对中国成年人肥胖或超重的2b期临床试验中取得了积极的结果。这是一项为期24周的多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，共有317名参与者，其基线平均体重为90.1公斤，平均BMI为32.3 kg/m²，其中53.5%为女性。参与者分为四组，分别接受每天两次90毫克、120毫克、150毫克或180毫克的MDR-001治疗或匹配的安慰剂。 试验结果显示，MDR-001在不同剂量下均能显著减少体重。与安慰剂组相比，各剂量组的体重减少率从8.2%到10.3%不等，具体数值为7.4至9.2公斤。安慰剂调整后的体重减少率为7.1%至7.8%，70.9%到85.4%的参与者体重至少减少了5%，而34.5%到48.1%的参与者体重至少减少了10%（p<0.00001）。此外，MDR-001还显著改善了参与者的代谢指标，如腰围、血压和血脂水平，进一步证明了其作为全面代谢疗法的潜力。 在安全性方面，MDR-001表现良好，未报告与治疗相关的严重不良事件（SAEs）。最常见的治疗相关不良事件（TEAEs）是轻至中度的胃肠道症状，例如恶心、呕吐和腹泻，这些症状主要出现在最初的6周剂量递增阶段，并在1至5天内得到缓解。值得注意的是，约有20%的参与者存在肝损伤，但MDR-001并未引起转氨酶升高，甚至在治疗组中观察到ALT和AST水平的显著下降。试验期间也未观察到临床意义的心率增加，整体因TEAEs退出研究的比率仅为0.8%。 北京大学人民医院内分泌和代谢科主任、首席研究员林农教授表示：“MDR-001在这项试验中表现出令人信服的有效性、安全性和代谢益处。其口服形式和良好的安全性使它成为长期管理肥胖症的理想候选药物，支持其进入3期试验。” MindRank创始人兼CEO牛张明博士补充道：“出色的2b期试验数据验证了我们AI驱动的药物发现平台的强大实力和内部开发能力。我们正在快速推进全球3期试验的准备工作，并继续探索一日一次的给药方案，以提高患者的用药便利性。” MDR-001是MindRank的领先资产，也是全球首个报告2b期阳性数据的AI设计口服GLP-1RA小分子药物。该药物具备优良的功能效力和选择性，具有良好的吸收、分布、代谢、排泄（ADME）特性及口服生物利用度，展现了其在治疗肥胖和2型糖尿病领域中的巨大潜力。MDR-001的成功为公司晚期药物开发和未来合作伙伴关系奠定了坚实基础，旨在应对全球肥胖问题。 业内专家认为，MindRank此次试验的成功不仅展示了AI在药物发现领域的巨大潜力，而且MDR-001的口服形式和显著的减重效果有望成为肥胖症治疗的新标准。MindRank成立于创新和技术并重的时代，通过其独特的AI平台大幅度缩短了药物研发周期，彰显了其在小分子药物领域的领先地位。