Quiver Bioscience与QurAlis联手开发脆性X综合征创新基因疗法

近日，Quiver Bioscience 和 QurAlis Corporation 宣布了一项重要的研究合作，旨在为脆性X染色体综合征（FXS）开发一种全新的基因靶向治疗策略。此次合作的目标是将 Quiver 的独特“基因定位系统”（GPS）药物发现平台与 QurAlis 在神经退行性和神经性疾病精准医疗药物开发方面的专长相结合，建立一个支持潜在转化疗法的基础数据包。 Quiver Bioscience 的 GPS 平台整合了世界上独一无二的、可扩展的人类神经元电生理数据（即大脑的“语言”）、人工智能和机器学习（AI/ML），从而推动疾病生物学的新见解，并促进优化的药物发现过程。该平台已经成功应用于多种中枢神经系统（CNS）疾病的模型构建和药物发现工作。特别地，Quiver 最近在 FXS 领域发表了其建模和药物发现的研究成果。 Quiver Bioscience 的联合创始人兼首席执行官 Graham Dempsey 博士表示：“我们的平台技术非常适合改善对我们理解和攻克像 FXS 这样的神经遗传性疾病的能力。我们非常期待与 QurAlis 合作，共同致力于为 FXS 社区带来突破性的疗法。” QurAlis 的首席执行官兼联合创始人 Kasper Roet 博士则强调：“FXS 是一种极具破坏性的神经发育性疾病，是导致智力障碍的主要遗传原因，也是已知的自闭症谱系障碍的最大单一遗传病因，目前尚无任何有效的疾病修正疗法。” Roet 认为，这次合作结合了双方的技术和药物开发经验，有望为 FXS 患者推进新型治疗方案，满足这一领域的巨大未被满足的医疗需求。 脆性X染色体综合征是一种常见的遗传性智力障碍疾病，也是已知的自闭症谱系障碍的最大单一遗传病因。该病是由FMR1基因编码的脆性X信使核糖核蛋白（FMRP）缺失引起的。据估计，美国目前有约87,000人受到影响，其中男性发病率为1/4,000，女性发病率为1/6,000。除了智力障碍外，FXS 的症状还包括发育迟缓、癫痫、语言困难、多动症和注意力缺陷、严重焦虑等。当前市场上尚无针对 FXS 的疾病修饰疗法。 此次合作将充分利用 Quiver 的 GPS 平台和 QurAlis 在药物开发方面的能力，以期能够揭示 FXS 的分子和细胞基础，为未来的新药研发提供重要数据支持。两家公司将密切合作，通过人类神经元模型、高精度技术以及专有的 AI/ML 模型来识别新的治疗靶点和最有效的候选分子，力求发现并开发出可以为患者带来真正意义的治疗方案。 此外，Quiver Bioscience 和 QurAlis 还计划与其他研究机构和患者社区密切合作，确保研究的透明性和患者的积极参与，从而加速新疗法的临床试验进程。 行业人士认为，Quiver Bioscience 和 QurAlis 的合作具有重大意义，不仅因为两家公司在各自领域内的领先地位，更在于它们结合了最新的技术和药物开发经验，为 FXS 领域的科学研究和治疗方法带来了新的希望。Quiver Bioscience 成立于2018年，是一家专注于创建脑部转化药物并探索新生物学和有效药物靶点的科技驱动型公司。QurAlis 则成立于2018年，致力于将科学突破转化为针对神经退行性和神经性疾病的强大精准药物。