剑桥大学AI模型助力精准分层，显著提升阿尔茨海默病药物临床试验效率

科学家们利用人工智能模型重新评估了一个已完成的阿尔茨海默病药物临床试验的结果，发现该药物在早期、缓慢进展的轻度认知障碍患者中减缓了46%的认知能力下降。这种轻度认知障碍可能会进展为阿尔茨海默病。 该研究发表在《自然通讯》上。剑桥大学心理学系的研究团队开发的人工智能模型可以预测处于早期认知衰退阶段的人是否会发展成完整的阿尔茨海默病及其进展速度，其准确性是基于记忆测试、MRI扫描和血液检测的传统临床评估方法的三倍。 研究团队通过使用这种患者分层模型，对一个未在总受试人群中证明疗效的已完成临床试验数据进行了重新分析。结果显示，该药物在两个患者组中均按照预期清除了脑中的β淀粉样蛋白，但只有早期缓慢进展组表现出症状改善。β淀粉样蛋白是阿尔茨海默病大脑中最早出现的标志物之一。 这项新发现具有重要意义。使用人工智能将患者分为不同的组别，如缓慢进展组和迅速进展组，可以帮助科学家更好地识别哪些患者可能从治疗策略中受益，从而加速新型阿尔茨海默病药物的发现。 剑桥大学心理学系教授佐伊·库尔茨指出，目前很多有希望的新药在晚期患者中失败，因为他们已无法从中获益。而通过人工智能模型，研究人员能够精确地识别出合适的患者，并将其与适当的药物匹配，这使得临床试验更加精准，加快进度并降低成本，从而提高对阿尔茨海默病的精准医学治疗速度。 健康创新东英吉利（Health Innovation East England）是英格兰东部NHS的创新部门，目前正在支持库尔茨将其人工智能方法转化为临床护理，以造福未来的患者。该机构的首席顾问乔安娜·德普西表示，这种方法可以通过实现个性化的药物开发来减轻NHS在痴呆症护理中的压力和成本，快速让有潜力的患者获得有效药物，并提供有针对性的支持。 英国每年有大量死亡由痴呆症引起，而全球每年痴呆症的经济负担高达1.3万亿美元，预计到2050年病例数量将增加三倍。尽管痴呆症领域已有数十年的研究和开发投入，但临床试验的成功率仍然极低，仅为不到5%，研发费用达430亿美元。患者的症状、疾病进展和治疗反应的巨大差异是阻碍进展的主要原因。即使最近美国批准了一些新的痴呆症药物，但由于副作用风险高和成本效益不足，这些药物尚未被纳入NHS的医疗体系。 库尔茨强调，理解个体之间的自然差异对于制定个性化治疗方案至关重要。通过人工智能帮助确定最有可能受益的患者，并在其症状尚可逆转的早期阶段进行治疗，可以更好地对抗这些残酷的疾病，减少副作用和医疗系统的成本。 她表示，自己和其他许多人一样，目睹了痴呆症夺走亲人的情景，必须加快痴呆症药物的开发进程。过去三十年间，研究与开发已经花费了超过400亿英镑，不能让这种疾病再肆虐另一个三十年。库尔茨和她的团队希望通过他们的努力，能够显著推进精准医学在阿尔茨海默病治疗中的应用，让更多患者受益。 业内专家认为，这一成果标志着阿尔茨海默病研究的重要突破，有望彻底改变新药的开发流程，并显著降低成本。库尔茨教授的研究团队在痴呆症领域拥有深厚的技术背景，此次研究成果显示了他们在数据科学和临床应用方面的创新实力。