Alnylam获CHMP积极意见，Vutrisiran用于治疗ATTR淀粉样变性心肌病

Alnylam Pharmaceuticals 近日宣布，其研发的 RNAi 疗法药物 vutrisiran 获得了欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）的积极审评意见，推荐批准其用于成人野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的治疗。HELIOS-B 临床试验的结果显示，vutrisiran 显著降低了死亡率和心血管事件的风险，同时维持了患者的功能状态和生活质量。此药物每三个月一次通过皮下注射给药，大大提升了患者的治疗依从性和便利性。 ATTR-CM 是一种严重的罕见病，由于错误折叠的转甲状腺素蛋白（TTR）在心脏内积聚，导致心肌功能受损，最终引发心力衰竭和心脏问题。该病通常影响老年人，尤其是野生型 ATTR-CM 患者。根据 HELIOS-B 试验的数据，vutrisiran 可以有效减少 TTR 蛋白的表达，从而减缓疾病进展并保护心脏组织。此次 CHMP 的积极建议，为 vutrisiran 在欧洲的批准铺平了道路，预计欧盟委员会将在 2025 年 6 月做出最终决定。 此前，vutrisiran 已在美国和巴西获得批准，分别为 FDA 和 ANVISA 批准用于治疗 ATTR-CM。目前，该药物还在日本药品和医疗器械局（PMDA）的审评过程中。随着这一系列的积极进展，vutrisiran 的全球推广指日可待，有望为全球范围内的 ATTR-CM 患者带来新的治疗选择和希望。 Alnylam Pharmaceuticals 成立于 2002 年，总部位于美国马萨诸塞州剑桥市，是 RNAi 疗法领域的先驱公司。该公司致力于开发新型 RNAi 药物，以治疗各种遗传性和罕见疾病。vutrisiran 的成功不仅进一步巩固了 Alnylam 在 RNAi 技术应用方面的领先地位，也是公司在罕见病治疗领域的又一个重要里程碑。公司的另一款 RNAi 药物 Onpattro® 也已于 2018 年获得 FDA 批准，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多神经病（hATTR-PN）。 RNAi 是一种能够特异性地沉默特定基因表达的生物技术，已被广泛用于治疗遗传性疾病和罕见病。Alnylam 的“P5x25”战略旨在通过持续创新和卓越的财务表现，为患者开发出能够改变生活的药物。vutrisiran 的研发和成功审评，标志着这一战略的重大进展。行业专家高度评价 vutrisiran 的积极试验结果，认为其将极大推动 RNAi 技术在更多领域的应用，为目前缺乏有效治疗手段的罕见病患者带来希望。 Alnylam Pharmaceuticals 首席医疗官 Pushkal Garg 博士表示：“CHMP 的正面意见是对 vutrisiran 价值的重要认可，我们将继续努力，将这种潜在的革命性疗法推向更广泛的市场。”该公司还计划在未来几个月内在全球范围内提交更多关于 vutrisiran 的审批申请，以期尽快将其带给更多需要的患者。 背景补充 Alnylam Pharmaceuticals 成立于 2002 年，是 RNAi 疗法领域的佼佼者，致力于将这一先进技术转化为实际应用，造福罕见病和常见病患者。公司的核心战略包括“P5x25”，即通过持续创新和财务绩效，推出五种能够改变生活的新型 RNAi 药物。行业专家认为，vutrisiran 在 ATTR-CM 领域的成功，不仅代表了 RNAi 疗法的一大进步，也可能为其他罕见病的治疗开辟新的路径。随着 vutrisiran 的逐步获批，Alnylam 在全球药品市场上的影响力将持续增强。