2026年1月2日、上海交通大学计算机学院・人工智能教育部重点实验室の盛斌教授チームは、清华大学医学院の黄天荫教授ら多学科学者と共同で、国際学術誌『柳葉刀・デジタル・ヘルス』（The Lancet Digital Health、影響因子24.1）に論文を発表した。論文題名は『生成式AIは目標試験シミュレーションを可能にするか？』（Can generative artificial intelligence empower target trial emulations?）で、DOI: 10.1016/j.landig.2025.100950。本研究では、生成式AIとデジタルツイン技術を融合させ、臨床研究における「目標試験シミュレーション（TTE）」の高度化を提案。従来の臨床研究に伴う課題を克服し、医学的エビデンスの生成をより効率的かつ包括的に進める新規な研究范式の構築を目指している。 臨床研究の「金標準」とされるランダム化比較試験（RCT）は、高コスト、長期化、入退出基準の狭さ、倫理的制約などにより、実世界への適用が困難な側面がある。これに対し、TTEは観察データ（例：電子カルテ）を用いてRCTの設計原則を再現する手法として注目されている。しかし、TTEの実用化には三つの主要な課題がある。第一に、研究設計の複雑さと専門知識の要求が高く、技術的ハードルが高い。第二に、未観測の混在因子や「代替治療を受ける場合」などの反事実状況を正確にシミュレートできない。第三に、稀少疾患や社会的弱者層のデータが不足し、統計的検出力が低下する。 本研究は、生成式AIの活用によりこれら課題を三つの観点から解決する。第一に、AIが臨床概念を標準化された試験定義に自動変換し、入退出基準や変数の抽出を迅速かつ正確に実施。これにより、研究設計の技術的障壁が大幅に低下する。第二に、デジタルツインと医学世界モデルを活用し、観察できない反事実状況（例：異なる治療法や投与タイミング）をシミュレート。因果推論の精度を高める。第三に、実データの分布を再現する高品質な合成データを生成。稀少疾患や少数集団のサンプル不足を補い、研究の代表性和統計的有意性を向上させる。 一方で、研究チームはAIのリスクにも警鐘を鳴らす。合成データには個人情報漏洩や元データのバイアスの拡大の可能性があり、AIの「ブラックボックス」特性は結果の解釈性と再現性を損なう恐れがある。そのため、技術基準の明確化、透明性の確保、多職種連携による倫理監視体制の構築が不可欠と指摘。 本研究は、盛斌教授らが『自然・バイオメディカル・エンジニアリング』で発表した合成データの価値に関する論説と連動。本稿は「実世界データを基盤とし、合成データで補完する」融合戦略を提唱し、医学AIの実用化に向けた実践的指針を提供した。研究は国家自然科学基金、国家重点研発計画、上海市科技重大プロジェクトなどにより支援されている。盛斌教授は、代謝疾患や眼科疾患の知能診療を主な研究テーマとし、JAMA、Nature Medicine、Lancet Digital Healthなど国際主要誌に多数論文を発表。2024年には中国医学科学院の「年間重要医学進展」に選出され、中国の医工連携分野のリーダー的存在として注目されている。今後、臨床機関や規制機関と連携し、生成式AIを活用したTTEの標準化・普及を推進する。