En octobre 2025, la jeune entreprise britannique Ignota Labs, basée à Cambridge, a annoncé l’acquisition des actifs cliniques de l’américain Kronos Bio. Cette dernière, autrefois valorisée à 3,5 milliards de dollars, avait interrompu ses activités après l’échec de plusieurs essais cliniques, principalement pour des problèmes de sécurité et d’orientation thérapeutique. Ignota Labs souhaite désormais exploiter l’intelligence artificielle pour identifier les causes profondes de ces échecs, apporter des modifications moléculaires ciblées et relancer ces candidats-médicaments dans des essais cliniques. Contrairement au repositionnement de médicaments, qui utilise une molécule existante pour une nouvelle maladie sans la modifier, Ignota Labs privilégie une approche de revalorisation chimique. Son outil propriétaire, SAFEPATH, analyse des données multi-sources incluant la structure moléculaire, l’affinité protéique, les profils génétiques et les résultats précliniques ou cliniques. Grâce à des modèles multimodaux, la plateforme détecte des risques insoupçonnés comme les effets hors cible, les anomalies métaboliques ou la distribution tissulaire excessive. Elle propose ensuite des adaptations structurelles minimales pour résoudre les problèmes de toxicité, générant ainsi de nouveaux brevets et des molécules véritablement optimisées. Les actifs récupérés comprennent trois inhibiteurs, notamment des inhibiteurs de SYK, une protéine clé dans la signalisation immunitaire. Ignota Labs les destine spécifiquement à l’immunocytopénie immune et à la leucémie lymphoïde chronique. Pour l’immunocytopénie, l’objectif est d’améliorer l’efficacité tout en évitant les effets indésirables des traitements actuels. Pour la leucémie, la stratégie vise les patients résistants aux thérapies standards. Ces molécules n’étaient pas intrinsèquement inefficaces, mais ont été freinées par des défis de sécurité et de ciblage clinique. Fondée en 2021 par Layla Hosseini-Gerami, Jordan Lane et Sam Windsor, Ignota Labs a levé 6,9 millions de dollars en février 2025. L’équipe, passée de quatre à quatorze membres en un an, réunit des experts en apprentissage automatique, biologie, chimie et translational clinique. Le cofondateur souligne que l’industrie pharmaceutique doit dépasser sa réticence à partager les données d’échec. Pourtant, des milliers de candidats abandonnés en phase clinique contiennent des informations précieuses sur les limites moléculaires et les profils de sécurité. En rendant ces données accessibles, le secteur pourrait significativement augmenter ses taux de réussite et accélérer le développement de traitements pour des pathologies non couvertes. L’initiative d’Ignota Labs illustre comment l’intelligence artificielle redéfinit le cycle du médicament, transformant les échecs passés en leviers pour des thérapies plus sûres et plus efficaces.