Le 2 janvier 2026, une équipe dirigée par le professeur Sheng Bin du Département d’informatique de l’Université de Shanghai Jiao Tong, en collaboration avec des chercheurs de l’École de médecine du Tsinghua University, notamment le professeur Huang Tianyin, a publié dans The Lancet Digital Health (facteur d’impact : 24,1) un article d’opinion intitulé « Peut l’intelligence artificielle générative soutenir la simulation d’essais cibles ? » (DOI : 10.1016/j.landig.2025.100950). Cette étude propose une nouvelle approche innovante pour transformer la recherche clinique, en intégrant de manière profonde l’intelligence artificielle générative (IAG) et la technologie de jumeau numérique. L’essai s’inscrit dans un contexte de limitation croissante des essais contrôlés randomisés (ECR), longtemps considérés comme la « norme or » pour établir des preuves causales en médecine. Malgré leur rigueur, les ECR souffrent de coûts élevés, de délais longs, de critères d’inclusion trop stricts, et d’impossibilité éthique dans certains cas. La simulation d’essais cibles (TTE, target trial emulation) émerge comme une alternative prometteuse : elle applique les principes des ECR à des données observatoires existantes (comme les dossiers de santé électroniques), améliorant ainsi la transparence, la généralisabilité et la représentativité des résultats dans le monde réel. Toutefois, la mise en œuvre du TTE reste freinée par trois défis majeurs : la complexité de conception des protocoles, la difficulté à modéliser des scénarios « contre-factuels » (comme un patient recevant un traitement alternatif), et le manque de données pour les maladies rares ou les populations vulnérables. L’équipe de Sheng Bin propose une réponse radicale via l’IAG, en identifiant trois axes d’innovation : Conception intelligente des études : l’IAG peut automatiquement traduire des concepts cliniques en définitions standardisées d’essai, extraire précisément les critères d’inclusion/exclusion et générer des protocoles structurés, réduisant ainsi la barrière d’entrée pour les chercheurs non spécialisés. Simulation de scénarios contre-factuels : en s’appuyant sur des modèles mondiaux médicaux et des jumeaux numériques, l’IAG permet de simuler des situations non observables dans la réalité — par exemple, les effets d’un traitement différent ou d’un ajustement de posologie — rapprochant ainsi les analyses causales de leur idéal. Génération de données synthétiques : l’IAG peut produire des jeux de données de haute qualité, fidèles aux distributions réelles, permettant de surmonter le manque de données pour les populations rares ou marginalisées, tout en renforçant la puissance statistique et l’équité des résultats. L’équipe souligne toutefois les risques associés : fuites de données sensibles, amplification des biais présents dans les données d’origine, et opacité des modèles (« boîte noire »). Elle appelle donc à des normes strictes, une transparence accrue, des mécanismes de responsabilité et une collaboration interdisciplinaire entre cliniciens, scientifiques des données et autorités régulatrices. Ce travail s’inscrit dans une démarche cohérente : il prolonge une précédente revue publiée dans Nature Biomedical Engineering, qui mettait en lumière le potentiel des données synthétiques pour surmonter les obstacles liés à la confidentialité, au coût de labellisation et aux silos de données. Cette fois, l’accent est mis sur l’intégration de ces données dans le cœur de la recherche clinique, selon une stratégie « données réelles comme base, données synthétiques comme complément ». Financé par des programmes nationaux comme le Fonds national pour les sciences naturelles, le programme de recherche et développement clés, et des projets régionaux de Shanghai, ce travail illustre l’engagement du laboratoire de Sheng Bin dans l’innovation médicale basée sur l’IA, notamment dans les maladies métaboliques et oculaires. Il contribue à la transition de la recherche clinique de « pilotée par les données » vers une approche « pilotée par les connaissances », renforçant ainsi la compétitivité technologique chinoise et soutenant la stratégie « Santé Chine ». Le professeur Sheng Bin, chercheur principal, est titulaire d’un poste de professeur à l’Université de Shanghai Jiao Tong, membre du Laboratoire clé de l’enseignement de l’IA, et a reçu de nombreuses distinctions internationales, dont le prix de la science et de la technologie de Shanghai, des distinctions du SAIL AWARD, et des récompenses du China Medical Science Academy. Il continue de mener des recherches transversales en collaboration avec des institutions cliniques et réglementaires, visant à standardiser et industrialiser l’application de l’IAG dans le TTE, afin que les progrès technologiques se traduisent concrètement en amélioration de la santé publique.