Aurora Therapeutics hat heute ihre offizielle Gründung bekanntgegeben, um die Zukunft der personalisierten Genbearbeitung für Millionen von Patienten mit seltenen Erkrankungen zu gestalten. Das Unternehmen, gegründet von Jennifer Doudna, Co-Erfinderin von CRISPR und Nobelpreisträgerin, sowie Fyodor Urnov, Experte für die klinische Umsetzung von Genom-Editierverfahren, startet mit einer Seed-Finanzierung von 16 Millionen US-Dollar durch Menlo Ventures. Ziel ist es, ein skalierbares Modell zu schaffen, das es ermöglicht, gezielte Genbearbeitungstherapien für seltene, genetisch bedingte Erkrankungen in der Bevölkerungsskala bereitzustellen – ein bislang unerreichbares Ziel, da bisher nur isolierte, individuelle Erfolge erzielt werden konnten. Aurora nutzt Fortschritte in der CRISPR-Technologie, künstlicher Intelligenz zur Guide-Design und der schnellen Identifizierung von Mutationen, um eine systematische, wiederverwendbare Plattform zu entwickeln. Die Kombination aus innovativen Entwicklungsstrategien, regulatorischen Anpassungen und modularen Herstellungs- und Qualitätsprozessen soll es ermöglichen, parallel mehrere mutationsspezifische Therapien zu entwickeln. Ein zentrales Element ist der Einsatz neuer regulatorischer Rahmenbedingungen, die es erlauben, mehrere Mutationen innerhalb einer Erkrankung in einer einzigen Entwicklungsroute zu bündeln – ein „Umbrella-Modell“, das wirtschaftliche und operative Machbarkeit schafft. Die erste klinische Initiative konzentriert sich auf Phenylketonurie (PKU), eine seltene Stoffwechselerkrankung, die durch hunderte unterschiedliche Mutationen im PAH-Gen verursacht wird. Ohne Behandlung führt sie zu schweren kognitiven Beeinträchtigungen, und selbst bei strenger Diät bleiben neurokognitive Defizite bestehen. Aurora plant, Therapien zu entwickeln, die mehrere PKU-Verursachungsmutationen gleichzeitig adressieren, unterstützt durch präklinische Daten und positive regulatorische Rückmeldungen des US-amerikanischen Gesundheitsamts FDA. Die Leitung des Unternehmens übernimmt Edward M. Kaye, M.D., ein erfahrener Biotechnologie-Manager mit Schwerpunkt auf seltene Erkrankungen. Der Beirat umfasst führende Experten aus der Biotechnologie- und Gesundheitsbranche. Die Gründung markiert einen Wendepunkt: Statt einzelner, kostspieliger und langwieriger Entwicklungen sollen nun mehrere Therapien parallel, effizient und nachhaltig vorangetrieben werden. In der Branche wird Aurora als Pionier gesehen, der die Grenzen der personalisierten Genmedizin erweitert. „Aurora adressiert die zentrale Herausforderung seltener Erkrankungen: die wirtschaftliche Unwirtschaftlichkeit der Individualtherapien“, sagt ein Branchenexperte. „Durch die Kombination von CRISPR, KI und innovativer Regulierung könnte das Modell die Behandlung von Tausenden von Patienten mit bisher unzugänglichen Mutationen ermöglichen.“ Menlo Ventures, der Hauptinvestor, betont, dass die Kombination aus biotechnologischen Fortschritten und technologischen Innovationen die Skalierbarkeit von Genbearbeitungstherapien endlich realisierbar mache. Aurora zählt zu den wenigen Unternehmen, die nicht nur die wissenschaftliche, sondern auch die regulatorische und kommerzielle Infrastruktur für die Massenverbreitung personalisierter Genmedikamente aufbauen. Die Firma positioniert sich als Vorreiter in der nächsten Generation der genetischen Therapie, die nicht nur die Wurzel seltener Erkrankungen bekämpft, sondern auch die zugrundeliegenden wirtschaftlichen und logistischen Hürden überwindet.