Harbour BioMed hat auf der Global R&D Day 2025 in Shanghai sein erstes vollständig menschliches Generative AI-Modell für Heavy Chain-Only-Antikörper (HCAb) vorgestellt, das auf der Hu-mAtrIx™-KI-Plattform basiert und mit der Harbour Mice®-Transgen-Mausplattform integriert ist. Diese geschlossene Schleife aus KI-Design, intelligenter Screening- und Laborvalidierung revolutioniert die Antikörperentwicklung, indem sie blindes Screening durch gezielte, künstliche Intelligenz-gesteuerte Auswahl ersetzt. HCAbs zeichnen sich durch ihre einfache Struktur, geringe Molekülgröße und hohes Potenzial für innovative Therapien wie Bispezifika, Antikörper-Wirkstoff-Konjugate (ADCs), CAR-T-Zellen und mRNA-Therapien aus. Traditionelle menschliche VH-Domänen sind jedoch stabilitätsabhängig von der Paarung mit leichtketten (VL), was die Entwicklung autonomer HCAbs erschwert. Harbour BioMed hat dies durch die weltweit erste transgene Mausplattform überwunden, die vollständig menschliche, funktionelle HCAbs produziert. Das neue KI-Modell wurde auf 9 Millionen NGS-abgeleiteten HCAb-Sequenzen und öffentlichen Daten trainiert und nutzt einen angepassten Protein-LLM, um de novo hochpotente HCAb-Sequenzen zu generieren, die anschließend gezielt auf Zielbindung optimiert werden. Nur Kandidaten, die mehrstufigem Screening standhalten, werden synthetisiert und im Labor validiert. Ergebnisse zeigen eine zehnfach höhere Kandidatengenerierung und eine Bindungs-Erfolgsrate von 78,5 % bei 107 neu generierten Bindern. Zwanzig Moleküle wurden erfolgreich im Labor getestet und zeigten hohe Aktivität, Reinheit, Ausbeute (durchschnittlich über 700 mg/L) und Spezifität, inklusive Nanomolar-Affinität gegenüber menschlichen und Zimtaffen-Zielstrukturen. Das Modell ist Teil eines selbstverbessernden Innovations-Fliehrads: KI-Design → automatisierte Validierung → KI-Neulernen. Dieser iterative Prozess beschleunigt die Entwicklung neuer Moleküle und erhöht die Effizienz kontinuierlich. Die Plattform soll künftig die Entwicklung von Next-Generation-Therapien wie multi-spezifische Antikörper, XDCs, in vivo CAR-T und inhalative oder orale große Moleküle vorantreiben. Parallel dazu wurde die Global AI + Pharmaceutical Ecosystem Alliance gegründet, eine Kooperation von führenden Experten, Technologiepartnern und Investoren wie Fortera Capital, Insilico Medicine, Evinova und Taimei Technology. Ziel ist die systematische Transformation des gesamten Arzneimittelentwicklungsprozesses durch KI. Dr. Jingsong Wang, CEO von Harbour BioMed, betonte die Bedeutung eines offenen, kooperativen Ökosystems zur Lösung komplexer Herausforderungen in der Arzneimittelentwicklung. Industrieexperten sehen in der KI-gestützten HCAb-Entwicklung einen Meilenstein für die Biologika-Forschung. Die Kombination aus biologischer Plattform und fortschrittlicher KI ermöglicht eine bisher unerreichte Geschwindigkeit und Präzision. Harbour BioMed positioniert sich als Pionier in der Integration von KI und Antikörper-Technologie, was die Zukunft der biopharmazeutischen Forschung nachhaltig beeinflussen könnte.