Insilico Medicine hat vom US-amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA die Zulassung für einen investigativen neuen Wirkstoff (IND) für ISM8969 erhalten, einen oraler NLRP3-Inhibitor, der künstliche Intelligenz (KI) nutzt und potenziell eine bahnbrechende Therapie für Parkinson-Krankheit darstellen könnte. ISM8969 wurde mittels der KI-Plattform Chemistry42 von Insilico Medicine entwickelt und zeichnet sich durch seine Fähigkeit aus, die Blut-Hirn-Schranke zu durchdringen – ein entscheidender Vorteil für die Behandlung neurodegenerativer Erkrankungen. Die NLRP3-Entzündungswege sind eng mit chronischer Neuroinflammation verbunden, die zur Progression von Parkinson und anderen neurodegenerativen Störungen beiträgt. Durch die Hemmung von NLRP3 soll ISM8969 pathologische Entzündungen reduzieren, neuronale Schäden verhindern und die Funktion von Nervenzellen unterstützen. Die geplante Phase-I-Studie wird die Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von ISM8969 bei gesunden Probanden untersuchen und die optimale Dosis für spätere klinische Prüfungen festlegen. Die Entwicklung von ISM8969 wurde im Dezember 2024 als potenziell „best-in-class“-Kandidat ausgewählt, wobei die KI-gestützte Design-Strategie nur 60 bis 200 Moleküle erforderte, um den präklinischen Kandidaten zu identifizieren – ein erheblicher Zeit- und Ressourcengewinn gegenüber traditionellen Ansätzen, die durchschnittlich 4,5 Jahre benötigen. Um die globale Entwicklung zu beschleunigen, hat Insilico Medicine eine Ko-Entwicklungspartnerschaft mit Hygtia Therapeutics eingegangen, bei der beide Partner jeweils 50 % der Rechte und Interessen am Programm teilen. Insilico erhält bis zu 66 Millionen US-Dollar an Start- und Meilensteinzahlungen. Die Firma hat bereits mehrere bedeutende Kooperationen mit Pharma-Riesen wie Sanofi, Eli Lilly, Exelixis und Menarini abgeschlossen, wobei die Gesamtvertragswerte der drei Lizenzierungsvereinbarungen bis zu 2,1 Milliarden US-Dollar erreichen. Insilico Medicine, das am 30. Dezember 2025 an der Hongkonger Börse unter der ISIN 03696.HK notiert ist, positioniert sich als Pionier im Bereich KI-gestützter Arzneimittelentwicklung mit einem umfassenden Portfolio in Fibrose, Onkologie, Immunologie, Schmerztherapie und Stoffwechselerkrankungen. Darüber hinaus erweitert die Plattform Pharma.AI ihre Anwendung in Bereichen wie Materialwissenschaft, Landwirtschaft und Tiergesundheit. Industrieexperten sehen in der FDA-Zulassung für ISM8969 einen Meilenstein für die klinische Validierung von KI-gestützter Arzneimittelentwicklung. Die Fähigkeit, einen CNS-aktiven NLRP3-Inhibitor in nur 12 bis 18 Monaten zu entwickeln, unterstreicht die Effizienz von Insilico’s Ansatz. Analysten betonen, dass die Ko-Entwicklung mit Hygtia die Risiken verteilt und die Markteinführung beschleunigt. Mit einer durchgängigen KI-Integration von der Zielidentifikation bis zur präklinischen Kandidatenauswahl setzt Insilico neue Maßstäbe für die Zukunft der Arzneimittelentwicklung.