Profluent veröffentlicht KI-gesteuerte Gen-Editoren in Nature

Profluent hat in der renommierten Fachzeitschrift Nature eine bahnbrechende Studie veröffentlicht, die den Erfolg von OpenCRISPR-1 vorstellt – dem weltweit ersten künstlich intelligenten Genom-Editor, der erfolgreich das menschliche Genom bearbeitet hat. Die Forschung demonstriert, dass Profluent mit Hilfe großer Sprachmodelle (LLMs) maßgeschneiderte, hochwirksame CRISPR-Cas-Proteine entwickeln kann, die die Leistungsfähigkeit natürlicher Systeme erreichen oder sogar übertreffen. Dies stellt einen entscheidenden Fortschritt im Bereich der künstlichen Intelligenz-gestützten Proteindesign dar und eröffnet neue Wege für die gezielte Genbearbeitung in der Therapieentwicklung. Obwohl natürliche CRISPR-Systeme vielfältig sind, sind viele für therapeutische Anwendungen nicht optimal geeignet, und klassische Proteinengineering-Ansätze bringen oft Kompromisse mit sich. Profluent nutzt stattdessen einen datenbasierten, kI-gestützten Ansatz, der die Vielfalt und Funktionalität von Geneditoren erheblich erweitert – ohne auf zeitaufwändige Methoden wie gerichtete Evolution oder strukturgestützte Mutagenese angewiesen zu sein. Die Studie, titelnd „Design of highly functional genome editors by modelling CRISPR–Cas sequences“, baut auf einem vorherigen Preprint auf und präsentiert zusätzliche Validierungsdaten, die die Robustheit und Präzision der AI-generierten Editoren unterstreichen. OpenCRISPR-1 wurde bereits 2024 als Open-Source-Tool veröffentlicht und steht seitdem für Forschung und kommerzielle Nutzung kostenlos zur Verfügung – über GitHub und AddGene. Die breite Akzeptanz unter Wissenschaftlern und Industrie zeigt das hohe Potenzial der Technologie für Therapien, Biomanufacturing, Landwirtschaft und Klimaschutz. Zudem hat Profluent die CRISPR-Cas Atlas veröffentlicht, die umfassendste bisher katalogisierte Datenbank von CRISPR-Systemen, die als Grundlage für die Modellentwicklung diente. Diese Open-Source-Initiative soll die Forschungsgemeinschaft stärken und den Zugang zu innovativen Editoren fördern. Ali Madani, CEO und Mitbegründer von Profluent, betont, dass die KI nicht nur Naturvorgaben nachahmt, sondern neue biologische Möglichkeiten erschafft: „Wir verlagern die Biologie von der Beschränkung durch Evolution hin zu einem Feld unendlicher Möglichkeiten.“ Hilary Eaton, Chief Business Officer, sieht in der Plattform ein zentrales Tool für maßgeschneiderte Geneditoren aller Modaltitäten mit flexiblen Kooperationsmodellen und attraktiven wirtschaftlichen Rahmenbedingungen. Industrieexperten begrüßen die Entwicklung als Meilenstein für die nächste Generation der Genbearbeitung. Die Kombination aus KI und biologischer Innovation könnte die Therapieentwicklung beschleunigen und neue Ansätze für seltene Krankheiten, Krebs und genetische Störungen ermöglichen. Profluent, gegründet 2022 in Emeryville, Kalifornien, wird von renommierten Investoren wie Spark Capital, Insight Partners und Air Street Capital unterstützt und positioniert sich als führender Player im Bereich kI-gestützter de-novo-Proteindesign. Mit seiner Open-Source-Strategie und dem Fokus auf skalierbare, maßgeschneiderte Lösungen könnte Profluent die Grundlage für eine neue Ära der biologischen Innovation legen.