DF-003 I期试验成功：针对罕见病ROSAH综合征的安全性与药代动力学数据公布

药物公司Drug Farm近日宣布了一项针对健康志愿者的DF-003一期临床试验的成功数据。这一研究在美国华盛顿特区举办的美国临床药理学与治疗学学会（ASCPT）会议上进行了公布。DF-003是一种全新类型的α-激酶1（ALPK1）抑制剂，旨在调节免疫系统，靶向治疗一种罕见遗传疾病——ROSAH综合征。这项研究评估了DF-003的安全性、耐受性和药代动力学特性。 这项随机、安慰剂对照、双盲的一期临床试验共招募了48名健康志愿者。试验分为两个部分：第一部分研究单次递增剂量，在五个队列中，分别给予3到150毫克的DF-003；第二部分则在一组八名志愿者中，连续14天每天口服50毫克DF-003。试验的主要目标是评估药物的安全性和耐受性，以及其药代动力学特性。 结果显示，DF-003在所有测试剂量下均表现出良好的安全性，没有报告严重不良事件（SAEs）。在活跃和安慰剂组之间，治疗新兴不良事件（TEAEs）的发生率相似，且没有不良事件需要调整或中断剂量。此外，DF-003的药代动力学特性显示，在不同剂量下其浓度变化大致呈线性关系，支持一天一次口服给药的进一步临床试验。 Drug Farm临床开发负责人Neil Solomons博士表示：“我们非常高兴地分享一期临床试验的积极结果，证明DF-003的安全性非常出色。我们也对药代动力学数据感到满意，这些数据表明，在ROSAR综合征和心肾疾病的预临床模型中，DF-003的血药峰值能够达到预期效果。”首席执行官Henri Lichenstein博士进一步强调：“这是Drug Farm在推进DF-003研发进程中的重要转折点。作为首个精准靶向ROSAR综合征致病突变及心肾疾病过度激活ALPK1通路的免疫调节药物，我们对DF-003的巨大潜力充满信心。目前，ROSAR综合征尚无批准的治疗方法，DF-003有希望改善患者视觉和其他炎症症状。” 关于DF-003，它是由Drug Farm自主开发的第一类抑制剂，具有抑制ALPK1及其变异体活性的作用。该药物在预临床模型中显示了治疗ROSAR综合征和心肾疾病的潜力，并已完成一期临床试验。接下来，DF-003将在二期临床试验中进行进一步测试，目标人群为ROSAR综合征患者（NCT06395285）。 ROSAH综合征是一种罕见的常染色体显性自身炎症遗传病，以视网膜发育不良、视神经肿胀、脾脏肿大、无汗症和头痛为主要症状。疾病通常由ALPK1基因的错义突变引起，最常见的症状是在20岁前开始出现视力下降。此外，患者还可能伴有非感染性低烧、关节痛等症状，这些症状与体内持续升高的炎症细胞因子水平有关，如肿瘤坏死因子-α（TNFα）、白细胞介素-6（IL-6）和IL-1β。 业内人士对这一研究结果给予了高度评价，认为这一成就标志着罕见病治疗领域的一个重大突破。尤其对于像ROSAR综合征这样没有有效治疗方法的疾病，DF-003的进展带来了新的希望。Drug Farm是一家私人生物技术公司，专注于开发针对先天性免疫的新疗法，涵盖乙型肝炎、心脏和肾脏疾病等多种疾病。通过结合遗传学和人工智能技术，Drug Farm的IDInVivo平台能够直接在拥有完整免疫系统的活体动物中评估基因靶点，从而发现新的治疗途径。目前，公司正在快速推进多个新型药物候选物进入临床开发阶段。 这些结果无疑为Drug Farm的研发工作注入了强劲的动力，也展示了该公司在利用创新技术解决罕见疾病方面的独特优势。