AI-생성 유전자 편집기 OpenCRISPR-1, 네이처에 게재…인간 게놈 편집 최초 성공

AI 기반 단백질 설계 스타트업 프로플루언트는 네이처에 게재한 연구에서 세계 최초로 인공지능으로 설계된 유전자 편집기 '오픈크리스퍼-1'이 인간 유전자를 성공적으로 편집했다고 발표했다. 이는 AI 대규모 언어모델(LLM)을 활용해 자연에서 발견된 CRISPR 시스템을 능가하거나 견줄 만큼 높은 성능을 가진 맞춤형 유전자 편집기를 개발할 수 있음을 입증한 것으로, 치료제 개발 속도를 가속화할 전망이다. 기존 CRISPR-Cas 단백질은 치료 목적에 맞는 성능이 제한적이며, 전통적인 단백질 공학 방식은 성능과 안정성 간의 트레이드오프를 수반한다. 프로플루언트는 구조 기반 변형이나 방향성 진화를 넘어서 AI 기반 시퀀스 모델링으로 대규모로 새로운 유전자 편집 시스템을 설계하는 새로운 접근을 제시했다. 회사 공동창업자이자 CEO인 알리 마단이 박사는 "AI는 자연의 진화에 억제되지 않은 새로운 단백질을 즉시 생성할 수 있는 가능성을 열어준다. 생물학은 더 이상 진화의 틀에 갇히지 않고, 사회가 직면한 문제를 해결할 수 있는 무한한 가능성의 영역이 되었다"고 강조했다. 이번 논문은 2024년 공개한 사전 인쇄본을 바탕으로 추가 실험 결과를 포함해 AI 기반 단백질 설계의 신뢰성과 효과를 입증했다. 오픈크리스퍼-1는 오픈소스로 GitHub와 AddGene를 통해 무료로 공개되며, 연구 및 상용 목적 모두에서 자유롭게 활용 가능하다. 또한, 모델 학습에 사용된 세계 최대 규모의 CRISPR 시스템 데이터셋인 'CRISPR-Cas 어틀라스'도 공개해 연구 생태계의 발전을 지원한다. 프로플루언트는 향후 파트너사의 맞춤형 요구에 대응할 수 있는 플랫폼 강화를 통해 유전자 편집 솔루션의 통합 제공자로 자리매김할 계획이다. 2022년 설립된 이 회사는 스파크 캐피탈, 인사이트 파트너스 등 주요 투자사로부터 자금을 유치했다.