Aurora Therapeutics a lancé officiellement son activité avec pour mission de transformer l’édition génique personnalisée, jusqu’ici réservée à des cas isolés, en un modèle scalable capable de traiter des millions de patients atteints de maladies rares. La société, fondée par Jennifer Doudna, co-inventrice du système CRISPR et lauréate du prix Nobel, et Fyodor Urnov, expert reconnu dans la translation de la recherche génomique en thérapies humaines, s’appuie sur plus d’une décennie d’avancées technologiques, notamment en séquençage rapide et identification de mutations. Grâce à des progrès dans la conception de guides CRISPR, l’intelligence artificielle et des stratégies innovantes en réglementation et en fabrication (CMC), Aurora vise à rendre l’édition génique personnalisée non plus une réussite exceptionnelle, mais une approche systématique et répétitive. Le lancement s’accompagne d’un financement initial de 16 millions de dollars de la part de Menlo Ventures, un acteur majeur du capital-risque en santé numérique. Cette levée de fonds permet à la société de développer sa plateforme unique, conçue pour traiter de manière parallèle des mutations génétiques rares, autrefois considérées comme impossibles à aborder à grande échelle. Un pilier clé de ce modèle est l’utilisation de cadres réglementaires émergents qui permettent de regrouper plusieurs mutations au sein d’une même maladie dans un seul programme de développement. Cette approche « d’ombrelle » rend les thérapies personnalisées économiquement viables et opérationnellement réalisables, comblant un vide persistant dans le développement de traitements pour les maladies rares. Aurora s’attaque d’abord à la phénylcétonurie (PKU), une maladie métabolique héréditaire causée par des mutations variées du gène PAH, entraînant une accumulation toxique de phénylalanine. Sans traitement précoce, la PKU provoque des retards de développement cognitif, et même avec un contrôle strict, des troubles persistants affectent l’attention, la mémoire et les compétences sociales tout au long de la vie. Les médecins spécialistes, comme Chet Whitley, directeur du centre de PKU à l’Université du Minnesota, soulignent l’urgence d’un traitement définitif. Aurora, soutenue par des données précliniques prometteuses et des retours positifs de la FDA, conçoit des thérapies capables d’aborder plusieurs mutations de la PKU dès le départ, avec des perspectives d’extension à d’autres mutations et maladies. Le leadership de la société réunit des experts expérimentés dans les maladies rares et la médecine génétique, tandis que son conseil d’administration rassemble des figures influentes du secteur biotechnologique. Menlo Ventures, qui croit fermement en l’impact potentiel de l’intersection entre intelligence artificielle, biotechnologie et réglementation innovante, voit en Aurora un acteur clé de la prochaine révolution en médecine génique. En résumé, Aurora Therapeutics représente une avancée majeure vers une médecine personnalisée à grande échelle, où chaque mutation rare peut être ciblée sans que chaque thérapie ne nécessite un développement à part entière. Cette approche, fondée sur la science, l’innovation réglementaire et la puissance de l’IA, ouvre la voie à des traitements durables pour des millions de patients aujourd’hui exclus des thérapies géniques.