Cellarity, société de biotechnologie fondée en 2019 par Flagship Pioneering, annonce la publication d’un article majeur dans la revue Science, détaillant une nouvelle approche révolutionnaire pour l’innovation thérapeutique. Cette étude présente un cadre reproductible et généralisable pour intégrer des données transcriptomiques de haute dimension et des modèles d’intelligence artificielle (IA) dans le processus de découverte de médicaments. L’objectif : corriger les dysfonctionnements d’état cellulaire à l’origine de maladies complexes, en allant au-delà de la stratégie traditionnelle centrée sur une seule cible moléculaire. La plateforme de Cellarity repose sur une compréhension fine des interactions entre voies biologiques et des dynamiques cellulaires, cartographiées à l’échelle des cellules individuelles grâce à des analyses transcriptomiques multi-omiques. Des modèles d’IA généralisables sont ensuite utilisés pour relier la chimie aux mécanismes biologiques de la maladie, permettant de concevoir des médicaments oraux capables de restaurer la fonction cellulaire dans les tissus malades. Le premier candidat issu de cette plateforme, CLY-124, est actuellement évalué dans un essai clinique de phase I pour le traitement de la drépanocytose, une maladie héréditaire du sang. Parul Doshi, directrice des données chez Cellarity, souligne que « une vision complète de l’état cellulaire permet de concevoir des thérapies capables de corriger les mécanismes fondamentaux des maladies ». L’article dans Science met en lumière la rigueur et l’ingéniosité de l’approche, qui repose sur un cadre d’apprentissage profond actif, intégrant en boucle les résultats expérimentaux pour affiner continuellement les prédictions. Ce système a permis d’obtenir des composés actifs sur le plan phénotypique entre 13 et 17 fois plus efficacement que les méthodes standards. Jim Collins, professeur au MIT, co-fondateur de Cellarity et co-auteur de l’étude, explique que l’échec répété de la découverte de médicaments s’explique en partie par une approche trop simplifiée, centrée sur une seule mutation génique. En revanche, les maladies complexes résultent d’interactions complexes entre plusieurs voies. L’IA permet d’analyser ces interactions, ainsi que la polypharmacologie des candidats précoces, offrant un potentiel important pour accélérer la découverte de traitements efficaces. En parallèle de la publication, Cellarity met à disposition des données ouvertes à la communauté scientifique. Trois jeux de données sont disponibles : un ensemble transcriptomique perturbatoire comprenant plus de 1,700 échantillons et 1,26 million de cellules uniques, un atlas multi-omique de l’hématopoïèse combinant transcriptomique, récepteurs cellulaires et accessibilité de l’ADN, et un ensemble temporel de la différenciation des mégakaryocytes sous perturbation. Ces ressources pourront servir à l’entraînement, au benchmarking et à l’exploration de nouvelles méthodes de prédiction des réponses aux traitements. Avec cette initiative, Cellarity s’impose comme un acteur clé de la transformation de la découverte de médicaments, en combinant biologie de pointe, IA dynamique et partage des données. Son approche vise à repenser la conception de thérapies pour des maladies complexes, en ciblant non pas un gène isolé, mais l’état global de la cellule.