BioXcel Therapeutics prévoit soumettre d’ici janvier 2026 une demande d’approbation complémentaire (sNDA) à la FDA afin d’obtenir l’autorisation d’utiliser IGALMI® (dexmédétomidine) en milieu à domicile pour le traitement aigu de l’agitation associée aux troubles bipolaires ou à la schizophrénie. Cette initiative s’inscrit dans la stratégie de la société, fondée sur l’intelligence artificielle, de repenser la prise en charge des troubles neuropsychiatriques. Vimal Mehta, PDG de BioXcel Therapeutics, a indiqué que, compte tenu du calendrier accéléré de soumission, une approbation pourrait être obtenue dès 2026, ouvrant la voie à un lancement commercial. L’objectif est de proposer une solution thérapeutique approuvée par la FDA pour un usage en milieu non clinique, un besoin non comblé à ce jour, où les patients et leurs proches manquent d’options validées. IGALMI® est actuellement approuvé par la FDA pour le traitement aigu de l’agitation liée à la schizophrénie ou aux troubles bipolaires I et II, mais uniquement sous surveillance médicale. Le médicament, sous forme de film sublingual, contient de la dexmédétomidine, un agoniste sélectif des récepteurs alpha-2 adrénergiques. Le composé investigatif BXCL501, une formulation orale dissoluble de dexmédétomidine, est actuellement évalué pour l’agitation liée à la démence, aux troubles bipolaires, à la schizophrénie et à la démence. Il a reçu le statut de « thérapie de rupture » (Breakthrough Therapy) de la FDA pour l’agitation liée à la démence, ainsi que le statut de « voie rapide » (Fast Track) pour les autres indications. Cependant, sa sécurité et son efficacité pour ces usages restent à démontrer. L’approbation en milieu à domicile soulève des enjeux de sécurité, notamment en lien avec des effets indésirables potentiels tels que l’hypotension, le ralentissement du rythme cardiaque, des troubles du rythme cardiaque (allongement de l’intervalle QT), la somnolence ou des réactions de sevrage. Le médicament doit être administré avec prudence, en veillant à l’hydratation du patient, à son positionnement (assise ou allongée) et à l’absence d’activités exigeant une vigilance mentale après la prise. Des alertes sont prévues en cas de vertiges, de malaise ou de palpitations. La société, qui exploite une approche de « réinvention de médicaments » basée sur l’IA, vise à transformer le standard de soins en neuropsychiatrie. Bien que l’approbation en milieu à domicile soit prometteuse, des risques subsistent, notamment liés à l’acceptabilité par les prescripteurs, la commercialisation, la réglementation continue, la capacité à financer les essais cliniques, la dépendance à des partenaires externes, et les incertitudes liées à l’innovation technologique. L’entreprise a également indiqué des doutes sur sa viabilité à long terme, en raison de pertes significatives, d’un endettement élevé et d’un besoin constant de financement. En résumé, la soumission de l’sNDA représente une étape clé pour BioXcel Therapeutics, qui cherche à repenser l’accompagnement des patients en situation d’agitation, tout en confrontant des défis opérationnels, financiers et réglementaires. L’issue de cette procédure pourrait marquer un tournant dans l’accessibilité des traitements en neuropsychiatrie, à condition que les bénéfices cliniques soient clairement établis et que les risques soient maîtrisés.