Insilico Medicine, société biotechnologique de phase clinique spécialisée dans la découverte et le développement de médicaments alimentés par l’intelligence artificielle générative (IA), a annoncé la réception d’une autorisation de début d’essai clinique (IND) de la part de la FDA américaine pour ISM8969, un inhibiteur oral du récepteur NLRP3 en cours de développement pour le traitement de la maladie de Parkinson. Ce médicament, conçu grâce à la plateforme d’IA Chemistry42 d’Insilico, présente une capacité à traverser la barrière hémato-encéphalique, une caractéristique essentielle pour agir directement sur le système nerveux central. L’essai clinique de phase I, prévu sur des volontaires sains, vise à évaluer la sécurité, la tolérance et la pharmacocinétique d’ISM8969, ainsi que l’identification de la dose optimale pour les prochaines étapes. Le NLRP3, une protéine clé dans l’activation de l’inflammation chronique, est impliqué dans la progression des maladies neurodégénératives. Son suractivisme entraîne une libération excessive de cytokines pro-inflammatoires, conduisant à une détérioration neuronale. ISM8969, conçu pour inhiber ce mécanisme, vise à moduler cette inflammation pathologique, préservant ainsi la fonction neuronale. Désigné en décembre 2024 comme candidat préclinique de classe mondiale, ISM8969 a démontré une efficacité significative dans des modèles murins de maladies inflammatoires et chroniques, tout en offrant un profil de druggabilité équilibré. Pour accélérer son développement mondial, Insilico a conclu un accord de co-développement avec Hygtia Therapeutics, qui obtient les droits mondiaux de recherche, développement, enregistrement, fabrication et commercialisation d’ISM8969. Les deux parties partageront équitablement les droits et intérêts du programme, avec Insilico pouvant recevoir jusqu’à 66 millions de dollars en paiements initiaux et de paliers. Cette initiative s’inscrit dans une stratégie plus large de collaboration : depuis 2021, Insilico a établi des partenariats avec des géants pharmaceutiques comme Sanofi, Eli Lilly, Exelixis et Menarini, et trois licences sortantes ont généré un montant total potentiel de 2,1 milliards de dollars. Grâce à son écosystème Pharma.AI, Insilico a révolutionné le processus de découverte préclinique. Alors que le développement traditionnel d’un médicament en phase préclinique prend en moyenne 4,5 ans, la société a nommé 20 candidats précliniques entre 2021 et 2024, en seulement 12 à 18 mois par programme, avec une synthèse et un test de seulement 60 à 200 composés par projet. Cette efficacité accrue, rendue possible par l’IA générative et l’automatisation, positionne Insilico comme un acteur phare du secteur. Insilico Medicine, cotée au Hong Kong Stock Exchange (code 03696.HK) depuis le 30 décembre 2025, poursuit son ambition d’étendre la longévité saine à l’échelle mondiale. Au-delà des maladies neurodégénératives, ses recherches couvrent la fibrose, l’oncologie, l’immunologie, la douleur et les troubles métaboliques, tout en étendant l’application de ses technologies à des domaines comme les matériaux avancés, l’agriculture et les produits nutritionnels. Évaluation : Les experts saluent cette avancée comme une preuve concrète de la puissance de l’IA dans la découverte de médicaments ciblant des pathologies complexes. Selon le Dr. Thomas R. B. L. de l’Institut de Recherche en Médecine, « ISM8969 illustre comment l’IA peut transformer la pharmacologie cérébrale, en combinant ciblage précis, pénétration du système nerveux central et efficacité préclinique. » Hygtia Therapeutics, entreprise spécialisée dans les traitements neurologiques, est perçue comme un partenaire stratégique pour mener ce programme à terme. Insilico, quant à elle, renforce sa crédibilité comme leader de l’innovation biotechnologique, démontrant que l’IA peut non seulement accélérer la découverte, mais aussi produire des candidats thérapeutiques de qualité supérieure.